Les scientifiques ont pour la première fois édité le génome des cellules souches sans les extraire du corps

Nous devons notre longévité aux cellules souchesqui sont profonds dans certains tissus de notre corps et remplacent les vieilles cellules. Ces dernières années, la science a considérablement progressé dans le traitement de certaines maladies génétiques en modifiant le génome des cellules souches. Pour ce faire, ils sont d'abord retirés du corps, édités en effectuant les modifications nécessaires dans leur génome, puis replacés dans le corps du patient. Mais une telle procédure pose un certain nombre de difficultés. Des scientifiques de l'Université de Harvard ont déclaré que tout cela pourrait bientôt être évité. Pour la première fois, les chercheurs ont mené à bien l'édition de gènes de cellules souches dans le corps. Les résultats de leurs travaux sont rapportés dans la revue Cell Reports.

L’édition du génome de cellules souches est un processus complexe.

Le processus de traitement des maladies génétiques peutcomparer avec une tentative de nettoyer la rivière de débris. Si vous ne collectez que les déchets au fond de la rivière en aval, la rivière redeviendra sale à la longue si vous ne résolvez pas le problème des déchets en amont. De même, le traitement des cellules malades est inefficace. Cela n’aidera pas si vous n’utilisez pas des cellules souches capables de remplacer rapidement les cellules anciennes ou endommagées par des cellules neuves et en bonne santé.

Le processus d'édition en coursLes cellules souches comprennent leur élimination du corps, les modifications génétiques ultérieures et éventuellement l'intégration inverse des cellules modifiées dans le corps. À toutes les étapes de cette procédure très complexe, le risque d’erreurs et d’échecs est élevé: les cellules souches peuvent tout simplement mourir dans la cupule de culture, le système immunitaire du patient peut commencer le processus de rejet des cellules souches éditées après leur greffe ou les nouvelles cellules n’auront aucun effet positif attendu.

"Lorsque vous extrayez des cellules souches deorganisme, vous les extrayez d’un environnement très complexe qui les nourrit et les soutient. L’extraction leur cause un véritable choc », explique Amy Wagers, une des principales spécialistes de cette étude.

«Isoler les cellules souches les change. La transplantation de cellules les change. La possibilité d'introduire des modifications génétiques dans leur génome sans interaction supplémentaire inutile avec eux est un objectif clé de notre recherche. ”

Basé sur des travaux antérieurs sur le gèneédition de cellules souches, l'équipe de scientifiques de Harvard a utilisé des virus adéno-associés (AAV) pour délivrer la substance nécessaire à l'édition du génome dans les cellules. Ces virus ne causent pas de maladie chez l'homme et ne provoquent donc qu'une réponse immunitaire très faible.

Pour tester la méthode, les scientifiques ont utilisésouris de laboratoire. Pour l'introduction de virus AAV dans divers types de cellules de rongeurs (peau, sang, muscles et cellules progénitrices (se référer au stade initial du développement cellulaire)), les scientifiques ont utilisé la technologie de l'édition de gènes CRISPR. Afin de visualiser le résultat dans les cellules souches, des gènes rapporteurs ont également été activés, qui sont mis en évidence avec une couleur rouge fluorescente.

Les scientifiques attendaient le succès. Les chercheurs ont signalé que jusqu'à 60% des cellules souches du muscle squelettique, jusqu'à 27% des cellules souches de la peau et jusqu'à 38% des cellules souches du tissu osseux de souris étaient surlignées en rouge, indiquant qu'elles avaient été éditées avec succès. Suite à cela, les scientifiques ajoutent que d'autres cellules de la peau ont également été modifiées par la suite, ce qui plaide en faveur du transfert d'informations génétiques de cellules souches éditées vers d'autres types de cellules.

Une équipe de scientifiques de Harvard rapporte queUne avancée scientifique pourrait conduire à la mise au point de nouveaux traitements pour les maladies génétiques, notamment la dystrophie musculaire, associée au problème de la réparation des tissus.

"Jusqu'à présent, le concept de transmission de gènes sains àLes cellules souches utilisant des virus adéno-associés n'étaient pas pratiques car, dans un organisme vivant, elles se divisent si rapidement que les gènes délivrés se dissolvent très rapidement », explique Sharif Tabebordbar.

«Nos recherches démontrent la possibilitéédition constante du génome des cellules souches et de leurs cellules filles dans leur environnement naturel. Cela ouvre un grand potentiel pour améliorer encore cette méthode d'édition de gènes, ainsi que pour mettre au point des méthodes plus fiables et plus efficaces de traitement de diverses formes de maladies génétiques. "

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