La inyección CRISPR en el cerebro del embrión puede curar un trastorno genético

Un nuevo estudio bastante controvertidosugiere que puede haber una manera de prevenir el síndrome de Angelman, un trastorno genético que puede causar convulsiones, dificultades en la comunicación y se asocia con enfermedades del espectro autista. El hecho es que para probar el tratamiento experimental en ratones, los científicos tuvieron que inyectar enzimas CRISPR, que editan el gen, directamente en el cerebro del feto en desarrollo. Las frutas modificadas genéticamente son un territorio ético inexplorado. El tratamiento experimental potencialmente beneficioso debe equilibrarse con la ansiedad sobre el bienestar del paciente.

Como siempre, en ratones.

El tratamiento que se presentó ante el científico.La conferencia en febrero, pero aún no en revistas académicas, afecta a un gen específico de UBE3A, que ayuda a las células a descomponer y procesar las proteínas.

Cuando este gen muta en el cerebro en desarrollo,Se produce el síndrome de angelman. Pero la investigación muestra que se puede evitar si los genes se activan antes del nacimiento. En un experimento con 10 ratones embrionarios, los científicos aplicaron CRISPR para reactivar el gen y encontraron que la edición funcionaba en la mitad de las neuronas del cerebro de cada ratón cuando tenían cinco meses de edad. La edición tuvo un efecto similar en neuronas cultivadas en humanos.

"Cuanto antes devuelvas los genes e intentas resolverlos.El problema es que cuanto mejor sea el resultado terapéutico ", dice Mark Zilka, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, director de investigación. "Hay un gran interés en tratar de romper esta barrera y tener la oportunidad de recibir tratamiento prenatal".

Zilka le dijo a Spectrum que él podría intentarrealizar un experimento en humanos durante cuatro años, pero otros científicos están menos satisfechos con esta perspectiva, ya que implica que tienen que descifrar los genes de los bebés, muy parecido a lo que hizo el científico chino He Jiankui.

"Cualquier manipulación de los genes en el cerebro fetal es peligrosa, por lo que tengo preocupaciones", dijo el oncólogo Antonio Bedalov del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson.

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