General

Ін'єкція CRISPR в мозок ембріона може вилікувати генетичне розлад

Досить спірне нове дослідженняпередбачає, що може бути спосіб запобігти синдром Ангельмана, генетичний розлад, яке може спричиняти напади, труднощі в комунікації і пов'язане із захворюваннями аутистичного спектру. Справа в тому, що для того, щоб перевірити експериментальне лікування на мишах, учені змушені були вводити ферменти CRISPR, редагують ген, безпосередньо в мозок плоду, що розвивається. Генетично змінені плоди - це незвідана етична територія. Потенційно корисне експериментальне лікування повинно бути врівноважено занепокоєнням про благополуччя пацієнта.

Як завжди, на мишах

Лікування, яке було представлено на науковуконференції в лютому, а ще не потрапило в академічні журнали, зачіпає конкретний ген UBE3A, який допомагає руйнуватися клітинам і переробляти білки.

Коли цей ген мутує в мозку, який розвивається,виникає синдром Ангельмана. Але дослідження показують, що його можна уникнути, якщо гени включаться до народження. В експерименті з 10 ембріональними мишами вчені застосували CRISPR для реактивації гена і з'ясували, що редагування спрацювало на половині нейронів мозку кожної миші до моменту, коли їм виповнилося п'ять місяців. Аналогічне вплив редагування зробило і на вирощені нейрони людини.

«Чим раніше ви повернете гени і спробуєте вирішитипроблему, тим краще буде терапевтичний результат », говорить Марк Цилка з Університету Північної Кароліни в Чапел-Хілл, керівник дослідження. "Є неабиякий інтерес до того, щоб спробувати пробити цей бар'єр і отримати можливість пренатального лікування».

Цилка розповів Spectrum, що може спробуватипровести експеримент на людях протягом чотирьох років, проте інші вчені менш зраділи такою перспективою, оскільки вона має на увазі, що доведеться зламувати гени немовлят, подібно до того, що зробив китайський вчений Хе Цзянькуй.

«Будь-які маніпуляції з генами в головному мозку плода - це небезпечно, тому у мене є побоювання», говорить онколог Антоніо Бедалов з Центру досліджень раку Фреда Хатчінсона.

А як ви думаєте, чи маємо ми право редагувати гени немовлят? Розкажіть в нашому чаті в Телеграма.

Facebook Notice for EU! You need to login to view and post FB Comments!