リサーチ

CRISPR遺伝子治療の痛みはオピエートよりも良くなります

2006年、かなりまれなケース遺伝病。パキスタン出身のある少年は、非常に興味深い逸脱を示しました。彼は、物体の熱、寒さ、質感を感じ、タッチを簡単に認識できましたが、痛みを感じませんでした。あいにく、この少年はもはや生きていません。なぜなら、彼は「不死身」を信じすぎて、それを証明するために屋根から飛び降りたからです。しかし、専門家グループが若いパキスタン人のゲノムに関する研究をなんとか行うことができ、これらのデータは今日、遺伝子レベルで作用する鎮痛剤の作成に役立ちます。オピエートよりも効果があり、中毒性がありません。

CRISPRは、多くの病気の人類をなくすための鍵となり得る

痛みを和らげる方法

ご理解のとおり、開発するために鎮痛剤のように、科学者はCRISPRゲノムエディターを使用する必要がありました。痛みを緩和する新しいアプローチは、パキスタンの少年のまれな突然変異を模倣しています。そして、彼はすでにカリフォルニア大学サンディエゴのプラシャントマリラボでマウスのテストを行っています。

CRISPRが使用された研究一時的に痛みをブロックするために、それは7月に起こりましたが、科学者は彼らの研究のすべてのデータが完全なチェックに合格するまでコメントをしたくありませんでした。基本的な考え方は、痛み信号を中断するように設計されたCRISPRの修正版を搭載した脳脊髄液にウイルス粒子を注入することです。修飾(または一時的なブロッキング)は、SCN9Aと呼ばれる遺伝子にさらされ、特定の分子(Nav1.7と呼ばれる)の生成を担います。これは、痛みの衝動が脳に侵入する際の重要な要素です。

これは興味深いです。初めてCRISPRを使用すると、複数の遺伝子を同時に編集することができました。

この遺伝子の支配的な役割の証拠と対応する分子は、疼痛閾値の低下を引き起こす奇妙な遺伝性疾患を持つ人々から得られました。記事の冒頭ですでに言及したパキスタン人の少年は、SCN9A遺伝子を完全にオフにする突然変異を持つ家族の一員でした。彼らのおかげで、この突然変異を非常によく研究することができました。しかし、これまでのところ、この突然変異をシミュレートする試みは成功していませんが、カリフォルニアの研究者は成功しています。

実験中に得られたデータ動物、彼らは痛み症候群を完全に取り除くことはまだ可能ではないと言います。しかし、その発現を大幅に減らすことはすでに非常に可能です。 CRISPR療法の効果は、アヘン剤の使用に匹敵します。唯一の例外は、CRISPRが中毒性がないことです。これは大きな前進です。

DNA断片を切断するときのCRISPRの動作のコンピューターシミュレーション

現時点では、科学者は開始する予定です人を巻き込んだ本格的な研究。専門家は、そのような遺伝子治療が慢性疼痛から膨大な数の人々を救うのに役立つと言います。たとえば、進行がんの患者や先天性神経痛のある人。また、新しいタイプの鎮痛剤のより「標準的な」使用を排除することはできません。例えば、手術中または事故後または戦争地帯での重傷患者のCRISPR薬物の使用です。そして、あなたの意見では、そのような麻酔薬には他にどのようなアプリケーションがありますか?テレグラムのチャットでそれを教えてください。

より早く市場に参入するために、科学者はNavega Therapeuticsは、FDA(米国食品医薬品局)および多くの研究センターと協力して、新薬の性能をテストします。

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