General

Найдорожче в світі лікування обійдеться в 2 125 000 доларів. Для чого воно?

Народжується дитина. Зі смертельним діагнозом. І незабаром одноразове заміщення гена лікує його в перші тижні життя. Вартість? Краще вам не знати. Генна терапія скоро досягне важливої ​​віхи. Уже завтра фармацевтичний гігант Novartis розраховує отримати схвалення на запуск того, що, за його словами, стане першим «блокбастером» замісної генної терапії. Блокбастер - це будь-який препарат, який приносить більше 1 мільярда доларів в продажах в рік.

Найдорожче лікування в світі

Лікування під назвою Zolgensma може рятувати дітей, що народилися з спінальної м'язової атрофією (СМА) типу 1, дегенеративного захворювання, якезазвичай вбиває протягом двох років. Але і коштує воно шокуюче дорого: від 1,5 до 2 мільйонів доларів. Це буде найдорожчий одноразовий препарат, який коли-небудь продавався. У п'ятницю Novartis отримав схвалення на використання препарату і встановив ціну в 2,125 мільйона доларів.

Генна терапія використовує віруси для введенняздорових генів в клітини пацієнтів, але зростаючий успіх концепції може потрясти галузь охорони здоров'я в США. FDA прогнозує, що до 2025 року від 10 до 20 генних або клітинних методів лікування будуть надходити на ринок щороку, що може потрясти американський страховий ринок, якщо дорогі методи лікування гемофілії і м'язової дистрофії отримають схвалення.

«Проблема багатьох з цих ліків полягає втому, що вони дорогі, проте змінюють життя тих, хто в них потребує », говорить Майкл Шерман, головний медичний директор страхової компанії Harvard Pilgrim Health Care, яка веде переговори з Novartis. «У разі цієї та інших генних терапій, які прийдуть, справа не в тому, що потрібно сказати« ні », а в тому, як сказати« так, не збанкрутував систему ».

Керівники Novartis кажуть, що запускпрепарату від СМА включатиме програми допомоги страховикам в оплаті, включаючи план з відшкодування частки вартості препарату, якщо пацієнти вмирають або виявляються на апараті ШВЛ.

«Ми хотіли б виплачувати поступово», говорить Шерман, «і припиняти платити, якщо перестає працювати. При таких постійно зростаючих цінах, я думаю, це справедливо запитати ».

Шерман каже, що такі нові концепції оплатине можуть бути повністю реалізовані, поки страховики не погодяться брати неоплачені рахунки пацієнтів при зміні планів. Крім того, правило, яке гарантуватиме державним агентствам охорони здоров'я «кращу ціну» на всі ліки, означає, що Novartis не може запропонувати повну гарантію повернення грошей.

Лікування було розроблено командою зі штату Огайо,де вчені і лікарі з Національної дитячої лікарні перевірили його на дітях з вражаючим результатом. Дітям вводили трильйони вірусів, що несуть правильну копію гена під назвою SMN1. Мутована форма цього гена викликає втрату рухових нейронів в спинному мозку.

Вчений, який удосконалив цю ідею, БрайанКаспар, створив стартап AveXis. У минулому році Novartis купив його за 8,7 мільярда доларів. Інший вчений, Артур Бургес з Університету штату Огайо, також зіграв важливу роль, створивши миша з СМА. Лікар Джеррі Менделл провів перші дослідження на людях.

Оскільки в США тільки 400 дітей на рік народжуються з СМА, ціна придбання гарантувала неймовірно високу ціну на препарат. Ніхто не буде працювати за безкоштовно.

Коли Zolgensma отримає очікуваний зелене світло,лікування стане шостою генною терапією, схваленою в США або Європі. Але деякі з них не можуть знайти пацієнтів. Одна з терапій - Glybera - буде знята з ринку тому що її купили тільки один раз. Інша - Strimvelis - яка лікує імунодефіцит, використовувалася менш десятком платоспроможних клієнтів, почасти тому, що включає пересадку кісткового мозку. Третя - Luxturna - стосується очної хвороби, яка вражає дуже мало людей.

Але лікування СМА, на відміну від цих історій, вжекористується великим попитом. На сьогоднішній день 150 пацієнтів пройшли генну терапію в клінічних випробуваннях або рамках спеціальних програм доступу, каже Девід Леннон, президент AveXis. У деяких випадках лікування надається дітям у віці шести тижнів, що підкреслює, наскільки швидко після народження можна виправити гени дитини.

У деяких штатах недавно додали СМА в списокзахворювань, які перевіряють дітям в пологових будинках. Оскільки інші штати візьмуть приклад Міннесоти і Пенсільванії, це, ймовірно, додасть постійне число нових кандидатів на препарат.

Схвалення заміни генів прийшло тільки через трироку після іншого прориву, в якому використовувався тип генетичного препарату під назвою antisense. Він призвів до першого високоефективного лікування СМА. Цей препарат Spinraza продається компанією Biogen і стоїть 375 000 доларів на рік, але його потрібно приймати постійно, рік за роком.

Очікується, що дві конкуруючі процедуризустрінуться на ринку. Але страховики очікують, що одноразова генное виправлення може обійтися дешевше в довгостроковій перспективі, незважаючи на початковий цінник. Всі надії і розрахунки батьків ґрунтуються на припущенні, що генетичне виправлення буде триматися довго. Поки що це так: деяким дітям, яких лікували, зараз вже п'ять років, і вони відчувають себе добре. Але немає ніяких гарантій, що лікування не «злетить» або що не потрібно буде вводити препарат пізніше.

Також невідомо, чи дійде коли-небудь геннатерапія до бідних країн, медичні системи яких не в змозі піклуватися про дітей з СМА, які не можуть дозволити собі лікування. Але у Novartis немає конкретних планів продавати лікування в найбідніших частинах світу.

Ось вам і фрагментація сучасного світу. Як вважаєте, чи виправдане таке дороге лікування? Розкажіть в нашому чаті в Телеграма.