Вчені вперше відредагували геном стовбурових клітин без їх вилучення з організму

Нашому довголіттю ми зобов'язані стовбуровим клітинам,які знаходяться глибоко всередині певних тканин нашого організму і замінюють собою старі клітини. В останні роки наука домоглася істотного прогресу в лікуванні деяких генетичних захворювань шляхом редагування генома стовбурових клітин. Для цього їх спочатку витягують з організму, редагують, вносячи потрібні зміни в їх геном, а потім поміщають назад в тіло пацієнта. Але така процедура несе за собою ряд складнощів. Вчені з Гарвардського університету повідомляють, що все це незабаром можна буде уникнути. Дослідники вперше провели успішне редагування генів стовбурових клітин прямо всередині організму. Про результати їх роботи повідомляється в журналі Cell Reports.

Редагування генома стовбурових клітин - складний процес

Процес лікування генетичних захворювань можнапорівняти зі спробою очистити річку від сміття. Якщо просто зібрати все сміття на дні річки внизу за течією, то з часом річка знову стане брудною, якщо не вирішити проблему зі сміттям вище за течією. Точно також малоефективно лікування хворих клітин. Воно не допоможе, якщо тільки не вдатися до використання стовбурових клітин, які можуть швидко замінити пошкоджені або старі клітини новими і здоровими.

В даний час процес редагуваннястовбурових клітин включає в себе їх вилучення з організму, наступні генетичні зміни і в кінці кінців зворотну інтеграцію відредагованих клітин назад в організм. На всіх етапах цієї дуже складної процедури існує високий ризик помилок і невдач: стовбурові клітини можуть просто загинути всередині чашки для культивування, імунна система пацієнта може почати процес відторгнення відредагованих стовбурових клітин після їх трансплантації, або нові клітини не зроблять ніякого очікуваного позитивного дії.

«Коли ви витягаєте стовбурові клітини зорганізму, ви витягаєте їх з дуже складною навколишнього середовища, яка живить і підтримує їх. Витяг створює для них справжній шок », - пояснює Емі Вейджерс, провідний спеціаліст даного дослідження.

«Ізоляція стовбурових клітин змінює їх. Пересадка клітин змінює їх. Можливість внесення генетичних змін в їх геном без зайвого додаткового взаємодії з ними - це ключове завдання нашого дослідження ».

Спираючись на попередні роботи по генномуредагування стовбурових клітин, Гарвардська команда вчених використовувала аденоассоціірованних віруси (AAV) для доставки необхідних для редагування генома речовини всередину клітин. Ці віруси не викликають захворювання у людини і, відповідно, викликають лише дуже слабка імунна відповідь.

Для перевірки методу вчені використовувалилабораторних мишей. Для впровадження AAV-вірусів в різні типи клітин гризунів (шкіри, крові, м'язів, а також клітин-попередників (відносяться до початкового етапу розвитку клітин)) вчені використовували технологію генного редагування CRISPR. Для можливості наочного спостереження за результатом у стовбурових клітин також активували репортёрние гени, які підсвічуються флюоресцирующим червоним кольором.

Вчених чекав успіх. Дослідники повідомляють, що до 60 відсотків стовбурових клітин скелетних м'язів, до 27 відсотків стовбурових клітин шкіри і до 38 відсотків стовбурових клітин кісткової тканини мишей подсвечивались червоним, вказуючи на те, що вони були успішно відредаговані. Слідом за цим вчені-економісти, що інші клітини шкіри також були згодом змінені, що говорить на користь передачі генетичної інформації від відредагованих стовбурових клітин до інших типів клітин.

Команда гарвардських вчених повідомляє, що їхнауковий прорив може привести до розробки нових методів лікування генетичних захворювань, особливо таких, як м'язова дистрофія, яка пов'язана з проблемою відновлення тканин.

«До сих пір концепт доставки здорових генів встовбурові клітини з використанням аденоассоціірованних вірусів був практичним, оскільки ці клітини, перебуваючи в живому організмі, так швидко діляться, що доставлені гени дуже швидко розчиняються з них », - каже Шаріф Табебордбар.

«Наше дослідження демонструє можливістьпостійного редагування генома стовбурових клітин та їх дочірніх клітин в їхньому природному середовищі. Це відкриває великий потенціал для подальшого вдосконалення подібного методу генного редагування, а також розробки на його базі більш надійних і ефективних методів лікування різних форм генетичних захворювань ».

Обговорити новину можна в нашому Telegram-чаті.