Чи виправдані ризики використання CRISPR? Давайте поміркуємо

Нові заголовки на тему CRISPR з'являються кожнутиждень, рекламуючи потенціал редагування генів переробити відомий нам світ - від створення найбільш сприятливих джерел їжі до порятунку коралових рифів і поліпшення методів лікування раку. Однак бувають і не дуже приємні новини: наприклад, є можливість ненавмисно пошкодити ДНК під час редагування або відредагувати нецільові ділянки.

Крім того, з огляду на всю складність механізму ДНК, ми навіть і близько не ладні терпіти CRISPR на людях. Офіційно, у всякому разі - «по-чорному» прецеденти вже з'являються. Можливості дуже великі, і жодне знаслідків CRISPR не має миттєвого ефекту, хорошого або поганого. Втім, область ще в зародковому стані, і при наявності належного обсягу досліджень ми отримуємо прекрасний потенціал змінити життя, зробити її краще.

Наскільки небезпечний CRISPR? Без досліджень - дуже

І все ж, на мій погляд, ми стикаємося з більшсерйозною перешкодою, ніж потенційні недоліки технології CRISPR. Незважаючи на потенціал цього інструменту вирішити ряд найбільших світових проблем, на поточний момент проведено і проводиться недостатньо досліджень в області редагування генів, щоб взагалі торкатися цих проблем. Справа не в нестачі наукових знань, не у відсутності зацікавлених фахівців або інвестицій, немає. Проблема лежить в обмеженнях інструментів, які в даний час використовуються для редагування генів, як з точки зору продуктивності, так і доступу. Можна розглядати CRISPR як в деякому сенсі біологічну зброю: доступ до нього суворо обмежений, але опинившись в поганих руках воно може стати вкрай небезпечним.

Проблеми продуктивності та доступу зустрічаютьсяз нуклеазами CRISPR, його молекулярними ножицями, які ріжуть ДНК. Ці нуклеази, включаючи Cas9, являють собою важливі інструменти в дослідженнях редагування генів. Але якщо комерційні дослідники хочуть використовувати Cas9, вони стикаються з високою ціною ліцензування, а також з роялті на все виявлене в ході дослідження. Що стосується академічних досліджень, вони, звичайно, можуть використовувати Cas9 без подібних обтяжень, проте обмежені в можливостях комерціалізації. Після комерціалізації вони також будуть обтяжені, як і комерційні дослідники.

Все це означає, що багато великі ідеї та інновації в області CRISPR залишаються за бортом.

Уявіть, що ви вчений, академік, якийпровів роки, ретельно досліджуючи онкологічні застосування Cas9. Ви здійснили прорив, знайшли можливе лікування для пацієнтів. Ви, напевно, вирішите на благо медицини і страждають передати рішення фармацевтичної компанії для розробки, клінічних досліджень і, в кінцевому підсумку, масового виробництва лікування. Але не тут-то було. В даний час сторони, які володіють або використовують ексклюзивну ліцензію на використання Cas9, можуть в теорії зажадати частку від прибутку, або взагалі заблокувати розробку продукту, якщо він конкурує з їх власною діяльністю з розробки.

Крім того, навіть тим, кому пощастило отриматибезперешкодний доступ до ферментам CRISPR, знадобляться додаткові інструменти для їх точного застосування. Вченим необхідні точні інструменти для проведення досліджень - надійних, масштабованих, недорогих - щоб вони могли рухати прогрес в багатообіцяючою області технології CRISPR.

Погляньте на свій смартфон і порівняйте його - зіусіма його програмами та програмами - з мейнфреймами-комп'ютерами минулого. Різниця в продуктивності і доступності смартфони технологій разюча, якщо порівнювати її з динозаврами технологій.

Генное редагування сьогодні все ще знаходитьсяна ранній стадії розробки, на кшталт великого і незграбними мейнфреймами в області обчислювальної техніки. Однак CRISPR володіє величезним перетворює потенціалом і, як і обчислення, може в корі змінити спосіб вирішення окремих проблем. Для досягнення цієї реальності необхідні додаткові дослідження в області редагування генів, але існуючі інструменти дослідження недостатньо розвинені, щоб далекоглядні біологи могли реалізувати потенціал CRISPR.

Біологів просять вирішити найскладніші проблемилюдства; але спроба зробити це без необхідних інструментів не буде оптимальною. Щоб вирішити це питання, наукове співтовариство - за підтримки бізнесу і лідерів технологічної галузі - має інвестувати час і знання не тільки в дослідження CRISPR, але і в розробку необхідних інструментів для цих досліджень.

Як вважаєте, чи чекає CRISPR доля комп'ютера? Давайте обговоримо в нашому чаті в Телеграма.