Генна терапія CRISPR знеболює краще опіатів

У 2006 році був описаний випадок досить рідкісногогенетичного захворювання. У одного хлопчика, родом з Пакистану, виявилося дуже цікаве відхилення: він міг відчувати тепло, холод, текстуру предметів, без проблем розпізнавав дотику, але взагалі не відчував болю. На жаль, цього хлопчика вже немає в живих, так як він настільки увірував в свою «невразливість», що в спробі довести це зістрибнув з даху. Однак група експертів встигла провести деякі дослідження генома юного пакистанця, і ці дані сьогодні допоможуть створити знеболюючі, які будуть діяти на генетичному рівні. Вони будуть працювати краще опіатів і при цьому не будуть викликати звикання.

CRISPR може стати ключем до позбавлення людства від безлічі захворювань

Як полегшити біль

Як ви розумієте, для того, щоб розробитиподібне знеболююче, вченим довелося використовувати редактор генома CRISPR. Новий підхід до позбавлення від болю імітує рідкісну мутацію пакистанського хлопчика. І він уже випробуваний на мишах в лабораторії Prashant Mali в Каліфорнійському університеті в Сан-Дієго.

Дослідження, в якому CRISPR був використанийдля тимчасового блокування болю, відбулося ще в липні, але вчені не хотіли давати будь-які коментарі до тих пір, поки всі дані їх досліджень не пройдуть повну перевірку. Основна ідея полягає в тому, щоб ввести в спинномозкову рідину вірусні частинки, що несуть модифіковану версію CRISPR, призначену для переривання больових сигналів. Модифікації (а точніше тимчасове заблокування) піддається ген під назвою SCN9A, який відповідальний за вироблення особливої ​​молекули (вона отримала назву Nav1.7). Вона в свою чергу є ключовим фактором в проходженні больового імпульсу в головний мозок.

Це цікаво: За допомогою CRISPR вперше вдалося відредагувати кілька генів одночасно.

Докази чільну роль цього гена івідповідної йому молекули були отримані від людей з дивними спадковими захворюваннями, які викликають зниження больового порогу. Уже згаданий на початку статті пакистанський хлопчик був членом сім'ї з мутацією, яка повністю відключила ген SCN9A. Завдяки їм вдалося досить добре вивчити цю мутацію. Але до сих пір спроби імітувати цю мутацію не увінчалися успіхом, але дослідникам з Каліфорнії це вдалося.

Дані, отримані під час експериментів натварин, говорять про те, що повністю зняти больовий синдром поки не вдається. Але значно зменшити його прояв вже цілком під силу. Ефект від терапії CRISPR порівняємо із застосуванням опіатів. За тим лише винятком, що CRISPR не викликає звикання. Це величезний крок вперед.

Комп'ютерне моделювання того, як працює CRISPR при «вирізання» фрагментів ДНК

В даний момент вчені планують початиповноцінні дослідження з участю людей. Експерти заявляють, що подібна генна терапія допоможе позбавити від хронічного болю величезна кількість людей. Наприклад, пацієнтів, які перебувають на пізніх стадіях розвитку раку або людей з вродженими невралгіями. Також не можна виключати і більш «стандартне» застосування знеболюючих нового типу: використання CRISPR-ліків під час операцій або у пацієнтів з серйозними травмами, наприклад, після аварій або в зонах військових дій. А які ще застосування, по-вашому можна знайти такого знеболюючого? Розкажіть про це в нашому чаті в телеграм.

Для більш швидкого виходячи на ринок вчені створиликомпанію Navega Therapeutics, яка буде співпрацювати з FDA (Управлінням із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США) і рядом дослідницьких центрів з метою перевірки працездатності нового препарату.