Прориви в галузі медицини та біотехнологій, які ми чекаємо в 2019 році

2018 рік був дуже крутим для науки. Від жінки, яка народила за допомогою трансплантованою матки, до сумнозвісного скандалу з дітьми CRISPR і криміналістики, що використовує генеалогічні тести для вистежування злочинців - в минулому році ми не переставали дивуватися, куди нас веде наукова стезя. CRISPR і зараз очолює заголовки, але давайте подивимося, чого ще можна чекати в 2019 році від медицини і біотехнологій.

Ось історії зі сфери науки і медицини, якіможуть вибухнути феєрверком в цьому році. Але спершу нагадаємо очевидне: передбачати майбутнє дуже складно. Прогнозування - це улюблене дитя статистики та інтуїції. Але січень - прекрасна пора, щоб заглянути в кришталеву кулю майбутнього року. У минулому році ми прогнозували широке схвалення продуктів генної терапії - і здебільшого вгадали. Цього року прогнозів буде кілька.

Використання генних драйвів

Поняття генних драйвів лякає багатьох. І не без причини. Генні драйви - це серйозний крок вперед в серйозній роботі з генами навіть у порівнянні з CRISPR і іншими інструментами редагування генів. Навіть при редагуванні зародкових генів, коли змінюється сперма, яйцеклітина або ембріони, редагування генів зачіпає тільки одну генетичну лінію - одне сімейство - по крайней мере, на початку, перш ніж вона розмножиться в загальну популяцію.

Але генні драйви, з іншого боку, здатні знищувати цілі види.

Якщо коротко, це крихітні шматочки ДНК-коду,які допомагають передавати ген від батька дитині з майже 100-відсоткової ідеальної ймовірністю. Чули правило: половина твоїх генів взята у батька, половина у матері? Генні драйви плювали на нього.

Іншими словами, єдиний випадок, коли можнабуло б розглянути можливість використання генного драйву - це зміна генетичного складу всієї популяції. Схоже на сюжет фільму про суперлиходія, проте вчені вже запланували випробувати ці методи - спершу на комарів, а потім на гризунах.

Випустивши всього кілька мутантних комарів,які переносять генні драйви з безпліддям, наприклад, вчені могли б потенційно знищити цілі популяції, які переносять інфекційні захворювання на кшталт малярії, лихоманки денге або Зика. Технологія настільки потужна і небезпечна, що DARPA виділило 65 мільйонів доларів на дослідження того, як розгорнути, контролювати, протидіяти або навіть повернути назад наслідки таких дій на екологію.

У минулому році США обережно дали зрозуміти, що цятехнологія буде розгорнута. В даний час перший випуск генетично модифікованого комара готується до випробувань в Буркіна-Фасо в Африці - перший в світі польовий експеримент з використанням генних драйвів.

В рамках експерименту будуть випущені тількимоскіти Anopheles, які є основними переносниками хвороб. Більш 10 000 самців таких комарів будуть випущені в дику природу. Вони генетично стерильні, але не викликають безпліддя, і допоможуть вченим вивчити, як вони виживають і розсіюються, в рамках підготовки для випуску інших москітів.

Некомерційний консорціум Target Malaria,підтримуваний фондом Білла і Мелінди Гейтс, розробляє генний драйв під назвою Mosq, який поширить безпліддя серед популяції комарів або знищить всіх самок комах. Він намагається зламати правила успадкування - і врятувати мільйони людей - і почне експеримент в 2024 році.

Універсальна вакцина від грипу

Люди часто відмахуються від грипу як від джерела роздратування, але ця інфекція вбиває сотні тисяч людей на рік.

Вірус грипу насправді настільки ж важкопіддається лікуванню, як і ВІЛ - він мутує з дуже високою швидкістю, що робить неможливим розробку ефективної вакцини. В даний час вчені використовують дані для прогнозування штамів, які можуть вибухнути епідемією, і закликають громадськість робити щеплення проти цих штамів. Почасти це пояснюється тим, що в середньому вакцини проти грипу успішні в 50% випадків - підкинь монетку, орел чи решка.

Статут покладатися на здогадки, вчені відмовилися відідеї універсальної вакцини проти грипу, призначеної для всіх штамів - навіть тих, які ще не ідентифіковані. Ці вакцини намагаються попередити нашу імунну систему про частинах вірусу грипу, які найменш мінливі від штаму до штаму.

У листопаді минулого року перша універсальнавакцина проти грипу, розроблена BiondVax, увійшла в третю фазу клінічних випробувань. Це означає, що вона вже довела свою безпеку і ефективність в невеликій кількості і в даний час тестується на більш широкій популяції. Ця вакцина не базується на мертвих віруси, як зазвичай. Вона використовує ланцюжок амінокислот - хімічних компонентів, з яких складаються білки - щоб стимулювати імунну систему перебувати в стані підвищеної готовності.

Можливо, саме в цьому році область універсальних вакцин чекає прорив.

Редагування генів в тілі

CRISPR і інші інструменти редагування генівнаповнювали заголовки минулого року. Що далі? Експерименти по редагуванню генів прямо в тілі. У вересні минулого року, Sangamo Therapeutics з Річмонда, штат Каліфорнія, розкрив, що ввів редагують ген ферменти пацієнтові в надії скорегувати генетичний дефіцит, який не дозволяє йому розщеплювати складні цукру.

Ці зусилля помітно відрізняються від більш відомоїтерапії CAR-T, яка витягує клітини з організму для генної інженерії, перш ніж повернути їх господарям. Метод Sangamo безпосередньо вводить віруси, що несуть відредаговані гени, в організм. Поки що процедура виглядає безпечною, але занадто рано визначати її ефективність.

В цьому році компанія сподівається остаточно відповісти, працює це чи ні.

У разі успіху стане відомо, щоруйнівні генетичні розлади потенційно можна буде вилікувати лише кількома уколами. З цілою низкою нових і більш точних інструментів редагування генів, список виліковних спадкових захворювань, ймовірно, буде рости. А зі скандалом навколо CRISPR-діток редагування генів в тілі, імовірно, буде відкрито більше доріжок, якщо результати Sangamo виявляться позитивними.

Neuralink і інші Нейрокомп'ютерні інтерфейси

Neuralink - це фантастика, в деякому роді: крихітні імплантовані в мозок частки можуть зв'язати ваше біологічні ПО з кремнієвим обладнанням та Інтернетом.

Однак саме це компанія Ілона Маска,заснована в 2016 році, прагне розробити: нейрокомп'ютерний інтерфейс, які можуть бути пов'язані з вашими нервовими ланцюгами для лікування захворювань або навіть поліпшення ваших здібностей.

У листопаді минулого року Маск порушив мовчанку секретної компанії, заявивши, що розповість дещо «цікаве» через пару місяців.

Прагнення Маска до досягнення симбіозу зштучним інтелектом не є рушійною силою для всіх нейрокомп'ютерних інтерфейсів (МКІ). У клініках основним стимулом є реабілітація пацієнтів - які страждають паралічем, втратою пам'яті або іншими ушкодженнями нервів.

2019 рік може стати роком, коли МКІ інейромодулятора стануть повсюдними в клініках і позбудуться проводів. Ці пристрої, можливо, нарешті почнуть працювати автономному в несправному мозку, застосовуючи електростимуляцію тільки тоді, коли необхідно зменшити побічні ефекти і не вимагаючи зовнішнього моніторингу. Або ж вони могли б дозволити вченим контролювати мозок за допомогою світла, не потребуючи в громіздких оптичних волокнах.

Думка футурологів: ГМО-революція

Своїм експертною думкою поділився Володимир Кішінец, к.ф.н., координатор російської Асоціації футурологів:

«Коротка відповідь може бути лише один: наша цивілізація, не дивлячись на всі труднощі, складності і проблеми, стоїть на порозі ГМО-революції. І мова, звичайно, не про трансгенної їжі, а про вступ в еру управління біологією людини.

Все досить просто: людська біологія вельми далека досконалості, яка створила нас еволюція не найкращий конструктор. Результати всім, на жаль, добре відомі і один з них - тисячі терзають людей хвороб, від дрібних нездужань до смертельних хвороб.

У боротьбі з ними сучасна медицина таблеток іскальпелів, досягла очевидних успіхів. Але також очевидно, що можливості її обмежені й наявними методами вона ніколи не зможуть досягти єдиного прийнятного влаштовує нас результату - повного виліковувати всі хвороби.

У той же час вирішити цю, здається сьогодніутопією, завдання цілком можливо. Відомі факти говорять, Уже сьогодні очевидно, що будь-яка жива істота людина може хворіти тільки тими хворобами, які допускає його біологія. Людина генетично не може, наприклад, захворіти чумою свиней, а тварини біологічно не здатні хворіти багатьма людськими хворобами.

Сьогодні зрозуміло, що кардинально виліковувати івзагалі не допускати не допустити інфікування ВІЛ, взагалі виникнення захворювань будь-якої, не тільки інфекційної, природи, можна тільки керуючи біологічними властивостями організму на генно-клітинному рівні.

Можливість змінювати не тільки клітини ембріонів,але і трильйони клітин вже живуть, дорослих людей ... Така біомедицина здатна на немислиме сьогодні - забезпечити людям те, що сьогодні здається неймовірним, - постійне і абсолютне здоров'я, дасть біомедицина, здатна. Така нова медицина буде мало схожа на сучасну, але незмірно більш ефективною. Перші наукові кроки в її створенні вже очевидні. Можливості такого втручання в роботу організму дозволять не просто успішно добре лікувати хвороби, але взагалі не допускати їх виникнення. Це зовсім інший рівень ».

А який варіант виберете ви? Давайте обговоримо в нашому каналі в Телеграма.