Generelt

Den dyreste behandlingen i verden vil koste $ 2.125.000. Hva er det for?

En baby er født. Med en dødelig diagnose. Og snart behandler en engangsgenerering det i de første ukene av livet. Kostnaden? Du vet ikke bedre. Genterapi vil snart nå en viktig milepæl. I morgen forventer den farmasøytiske giganten Novartis å motta godkjenning for lanseringen av det som ifølge ham vil bli den første "blockbuster" av erstatningsterapi. En blockbuster er et stoff som gir mer enn 1 milliard dollar i salg per år.

Den dyreste behandlingen i verden

En behandling kalt Zolgensma kan redde barn født med spinal muskulær atrofi (SMA) type 1, en degenerativ sykdom somVanligvis dreper det innen to år. Men det er også sjokkerende dyrt: fra 1,5 til 2 millioner dollar. Det vil bli den dyreste engangs-stoffet som noen gang er solgt. På fredag ​​mottok Novartis godkjenning for bruk av stoffet og satte prisen på 2.125 millioner dollar.

Genterapi bruker virus til å injiseresunne gener i pasientceller, men den voksende suksessen til konseptet kan riste den amerikanske helsevesenet. FDA forutser at innen 2025 vil mellom 10 og 20 gen eller celleterapier komme inn på markedet hvert år, noe som kan riste det amerikanske forsikringsmarkedet dersom dyre behandlinger for hemofili og muskeldystrofi er godkjent.

"Problemet med mange av disse stoffene erat de er dyre, men de endrer livene til de som trenger dem, sier Michael Sherman, sjefleder for forsikringsselskapet Harvard Pilgrim Health Care, som forhandler med Novartis. "I tilfelle av dette og andre genterapier som kommer, er poenget ikke hva jeg skal si nei, men hvordan å si ja, det banker ikke systemet."

Novartis ledere sier lanseringmedisinen fra AGR vil inkludere programmer for å hjelpe forsikringsselskapene betale, inkludert en plan om å refundere en brøkdel av kostnaden av stoffet dersom pasienter dør eller ende opp med ventilatoren.

"Vi ønsker å betale ut gradvis," sier Sherman, "og slutter å betale hvis det slutter å fungere. Med slike stadig stigende priser tror jeg det er rimelig å spørre. "

Sherman sier slike nye betalingskonsepterkan ikke fullt ut gjennomføres før forsikringsselskapene er enige om å akseptere ubetalte pasientregninger ved endring av planer. I tillegg betyr regelen som garanterer den "beste prisen" for alle rusmidler til statlige helseorganer at Novartis ikke kan tilby en full pengene tilbake garanti.

Behandlingen ble utviklet av et lag fra Ohio,hvor forskere og leger fra National Children's Hospital testet det på barn med imponerende resultater. Barn ble injisert med trillioner med virus som bærer den riktige kopien av et gen som heter SMN1. Den muterte formen av dette genet fører til tap av motoriske nevroner i ryggmargen.

Vitenskapsmannen som raffinerte denne ideen, BrianKaspar, opprettet en oppstart AveXis. I fjor kjøpte Novartis det for 8,7 milliarder dollar. En annen forsker, Arthur Burges fra Ohio State University, spilte også en viktig rolle ved å lage en mus med AGR. Doktor Gerry Mendell gjennomførte de første studiene hos mennesker.

Siden i USA bare 400 barn i året er født med AGR, garanterte kjøpesummen en utrolig høy pris for stoffet. Ingen vil jobbe gratis.

Når Zolgensma mottar det forventede grønne lyset,behandling vil være den sjette genterapi godkjent i USA eller Europa. Men noen av dem kan ikke finne pasienter. En av terapiene - Glybera - vil bli fjernet fra markedet fordi den ble kjøpt bare én gang. Den andre, Strimvelis, som behandler immundefekt, har blitt brukt av mindre enn et dusin betalende kunder, delvis fordi det innebærer en beinmargstransplantasjon. Den tredje, Luxturna, er en øyesykdom som rammer svært få mennesker.

Men behandlingen av SMA, i motsetning til disse historiene, er alleredeer i stor etterspørsel. Til nå har 150 pasienter gjennomgått genterapi i kliniske studier eller under spesielle tilgangsprogrammer, sier David Lennon, president for AveXis. I noen tilfeller blir behandling gitt til barn så unge som seks uker, noe som understreker hvor raskt genene til barnet kan korrigeres etter fødselen.

Noen stater har nylig lagt til SMA i listen.sykdommer som kontrollerer barn i barnehjem. Som andre stater følger ledelsen i Minnesota og Pennsylvania, vil dette trolig legge til et konstant antall nye kandidater for stoffet.

Gene erstatning godkjenning kom i bare treår etter et annet gjennombrudd, der en type genetisk stoff kalt antisense ble brukt. Han førte til den første svært effektive behandlingen av SMA. Dette stoffet Spinraza selges av Biogen og koster $ 375 000 i året, men det må tas hele tiden, år etter år.

Det forventes at to konkurrerende prosedyrervil møte i markedet. Men forsikringsselskapene forventer at en engangsgenkorreksjon kan være billigere i det lange løp, til tross for den opprinnelige prislappen. Alle forhåpninger og beregninger av foreldrene er basert på antagelsen om at den genetiske korreksjonen varer lenge. Så langt er dette sant: Noen barn som har blitt behandlet er nå fem år gamle, og de føler seg bra. Men det er ingen garantier for at behandlingen ikke vil "fly av" eller at det ikke vil være nødvendig å administrere stoffet senere.

Det er heller ikke kjent om genet vil noensinneterapi til fattige land hvis medisinske systemer ikke klarer å ta vare på barn med SMA som ikke har råd til behandling. Men Novartis har ingen konkrete planer om å selge behandling i de fattigste delene av verden.

Her har du fragmenteringen av den moderne verden. Hva synes du, er en så kostbar behandling berettiget? Fortell oss i vår chat i Telegram.