algemeen

De duurste behandeling ter wereld kost $ 2.125.000. Waar is het voor?

Er wordt een baby geboren. Met een fatale diagnose. En al snel behandelt een eenmalige genvervanging het in de eerste weken van zijn leven. De kosten? Het is beter je weet het niet. Gentherapie bereikt binnenkort een belangrijke mijlpaal. Morgen verwacht de farmaceutische gigant Novartis goedkeuring te krijgen voor de lancering van wat volgens hem de eerste "blockbuster" van genvervangende therapie zal worden. Een blockbuster is elk medicijn dat meer dan $ 1 miljard omzet per jaar oplevert.

De duurste behandeling ter wereld

Een behandeling genaamd Zolgensma kan kinderen redden die geboren zijn met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1, een degeneratieve ziekte diedoodt meestal binnen twee jaar. Maar het is ook schokkend duur: van 1,5 tot 2 miljoen dollar. Het is het duurste medicijn voor eenmalig gebruik dat ooit is verkocht. Op vrijdag ontving Novartis goedkeuring voor het gebruik van het medicijn en stelde de prijs op 2,125 miljoen dollar.

Gentherapie maakt gebruik van virussen om te injecterengezonde genen in patiëntencellen, maar het groeiende succes van het concept kan de Amerikaanse gezondheidszorgindustrie doen schudden. De FDA voorspelt dat tegen 2025 tussen de 10 en 20 gen- of celtherapieën elk jaar op de markt zullen verschijnen, wat de Amerikaanse verzekeringsmarkt kan doen schudden als dure behandelingen voor hemofilie en spierdystrofie worden goedgekeurd.

"Het probleem met veel van deze medicijnen isdat ze duur zijn, maar ze veranderen de levens van degenen die ze nodig hebben, "zegt Michael Sherman, hoofd medische directeur van de verzekeringsmaatschappij Harvard Pilgrim Health Care, die onderhandelt met Novartis. "In het geval van deze en andere gentherapieën die zullen komen, is het punt niet wat nee te zeggen, maar hoe te zeggen ja, het maakt het systeem niet kapot."

Novartis-managers zeggen lanceringde medicatie van AGR bevat programma's om verzekeraars te helpen betalen, inclusief een plan om een ​​fractie van de kosten van het medicijn te vergoeden als patiënten overlijden of op de beademingsapparaat terechtkomen.

"We willen graag geleidelijk betalen," zegt Sherman, "en stoppen met betalen als het niet meer werkt. Met dergelijke constant stijgende prijzen, denk ik dat het eerlijk is om te vragen. "

Sherman zegt dergelijke nieuwe betalingsconceptenkan pas volledig worden geïmplementeerd als de verzekeraars ermee instemmen onbetaalde patiëntenrekeningen te accepteren bij het wijzigen van de plannen. Bovendien betekent de regel dat de "beste prijs" voor alle geneesmiddelen voor gezondheidsinstanties gegarandeerd is, dat Novartis geen volledige geld-teruggarantie kan bieden.

De behandeling is ontwikkeld door een team uit Ohio,waar wetenschappers en artsen van het National Children's Hospital het testten op kinderen met indrukwekkende resultaten. Kinderen werden geïnjecteerd met biljoenen virussen met de juiste kopie van een gen genaamd SMN1. De gemuteerde vorm van dit gen veroorzaakt een verlies van motorneuronen in het ruggenmerg.

De wetenschapper die dit idee verfijnde, BrianKaspar, heeft een startup AveXis gemaakt. Vorig jaar kocht Novartis het voor $ 8,7 miljard. Een andere wetenschapper, Arthur Burges van de Ohio State University, speelde ook een belangrijke rol door een muis met AGR te maken. Dokter Gerry Mendell heeft de eerste studies bij mensen uitgevoerd.

Omdat in de VS slechts 400 kinderen per jaar met AGR worden geboren, garandeerde de aankoopprijs een ongelooflijk hoge prijs voor het medicijn. Niemand zal gratis werken.

Wanneer Zolgensma het verwachte groene licht ontvangt,behandeling zal de zesde gentherapie zijn die in de VS of Europa is goedgekeurd. Maar sommigen van hen kunnen geen patiënten vinden. Een van de therapieën - Glybera - zal van de markt worden verwijderd omdat deze maar één keer is gekocht. De andere, Strimvelis, die immunodeficiëntie behandelt, is gebruikt door minder dan een dozijn betalende klanten, deels omdat het een beenmergtransplantatie betreft. De derde, Luxturna, is een oogziekte die maar heel weinig mensen treft.

Maar de behandeling van SMA is, in tegenstelling tot deze verhalen, alis veel gevraagd. Tot op heden hebben 150 patiënten gentherapie ondergaan in klinische studies of in speciale toegangsprogramma's, zegt David Lennon, president van AveXis. In sommige gevallen wordt de behandeling gegeven aan kinderen die nog geen zes weken oud zijn, wat benadrukt hoe snel de genen van het kind na de geboorte kunnen worden gecorrigeerd.

Sommige staten hebben onlangs SMA aan de lijst toegevoegd.ziektes die kinderen in kraaminoorden controleren. Aangezien andere staten de leiding van Minnesota en Pennsylvania volgen, zal dit waarschijnlijk een constant aantal nieuwe kandidaten voor het medicijn toevoegen.

De goedkeuring voor genvervanging kwam er in slechts driejaar na een nieuwe doorbraak, waarin een soort genetisch medicijn genaamd antisense werd gebruikt. Hij leidde tot de eerste zeer effectieve behandeling van SMA. Dit medicijn Spinraza wordt verkocht door Biogen en kost $ 375.000 per jaar, maar het moet de hele tijd worden genomen, jaar na jaar.

Er wordt verwacht dat twee concurrerende procedureszullen elkaar ontmoeten in de markt. Maar verzekeraars verwachten dat een eenmalige gencorrectie op de lange termijn goedkoper kan zijn, ondanks het eerste prijskaartje. Alle verwachtingen en berekeningen van de ouders zijn gebaseerd op de aanname dat de genetische correctie lang zal duren. Tot dusver is dit waar: sommige kinderen die zijn behandeld, zijn nu vijf jaar oud en voelen zich goed. Maar er zijn geen garanties dat de behandeling niet zal "vliegen" of dat het later niet nodig zal zijn om het medicijn toe te dienen.

Het is ook niet bekend of gen ooit zal gebeurentherapie voor arme landen waarvan de medische systemen niet in staat zijn om te zorgen voor kinderen met SMA die zich geen behandeling kunnen veroorloven. Maar Novartis heeft geen specifieke plannen om de behandeling in de armste delen van de wereld te verkopen.

Hier heb je de versnippering van de moderne wereld. Wat denk je, is zo'n dure behandeling gerechtvaardigd? Vertel het ons in onze chat in Telegram.