Wetenschappers hebben voor het eerst het genoom van stamcellen bewerkt zonder dat ze uit het lichaam zijn gehaald

We zijn onze levensduur verschuldigd aan stamcellendie zich diep in bepaalde weefsels van ons lichaam bevinden en oude cellen vervangen. In de afgelopen jaren heeft de wetenschap aanzienlijke vooruitgang geboekt in de behandeling van bepaalde genetische ziekten door het genoom van stamcellen te bewerken. Om dit te doen, worden ze eerst uit het lichaam verwijderd, bewerkt, de nodige veranderingen aangebracht in hun genoom en vervolgens teruggeplaatst in het lichaam van de patiënt. Maar deze procedure brengt een aantal problemen met zich mee. Wetenschappers van de Universiteit van Harvard melden dat dit alles snel kan worden vermeden. Onderzoekers voerden voor het eerst een succesvolle bewerking uit van stamcelgenen in het lichaam. De resultaten van hun werk worden gerapporteerd in het tijdschrift Cell Reports.

Stamcelgenoombewerking is een complex proces.

Het proces van de behandeling van genetische ziekten kanvergelijk met een poging om de rivier van puin te ruimen. Als je net al het afval op de bodem van de rivier stroomafwaarts verzamelt, zal de rivier na verloop van tijd weer vies worden, als je het probleem niet oplost met afval stroomopwaarts. Evenzo is de behandeling van zieke cellen niet effectief. Het helpt niet als je geen gebruik maakt van stamcellen die beschadigde of oude cellen snel kunnen vervangen door nieuwe en gezonde cellen.

Het huidige bewerkingsprocesStamcellen omvatten hun verwijdering uit het lichaam, daaropvolgende genetische veranderingen en uiteindelijk de omgekeerde integratie van de bewerkte cellen terug in het lichaam. In alle stadia van deze zeer complexe procedure is er een hoog risico op fouten en mislukkingen: stamcellen kunnen eenvoudig in de kweekbeker sterven, het immuunsysteem van de patiënt kan beginnen met het afwijzen van de bewerkte stamcellen na hun transplantatie, of nieuwe cellen zullen geen positief effect hebben.

"Wanneer je stamcellen uittrektorganisme, haal je ze uit een zeer complexe omgeving die hen voedt en ondersteunt. Extractie zorgt voor een echte schok voor hen ", legt Amy Wagers, een toonaangevende specialist in deze studie, uit.

"Het isoleren van stamcellen verandert ze. Celtransplantatie verandert ze. De mogelijkheid om genetische veranderingen in hun genoom aan te brengen zonder onnodige extra interactie met hen is de kerntaak van ons onderzoek.

Gebaseerd op eerder werk aan het genstamcelbewerking, het team van wetenschappers van Harvard gebruikte adeno-geassocieerde virussen (AAV) om de stof te leveren die nodig is voor het bewerken van het genoom in cellen. Deze virussen veroorzaken geen ziekte bij de mens en veroorzaken daarom slechts een zeer zwakke immuunrespons.

Om de methode te testen, gebruikten wetenschapperslaboratorium muizen. Voor de introductie van AAV-virussen in verschillende soorten knaagdiercellen (huid, bloed, spieren en progenitorcellen (verwijs naar de eerste fase van celontwikkeling)), gebruikten wetenschappers de technologie van het bewerken van CRISPR-genen. Om het resultaat in stamcellen te visualiseren, werden ook reportergenen geactiveerd, die worden gemarkeerd met een fluorescerende rode kleur.

Wetenschappers verwachtten succes. Onderzoekers melden dat tot 60 procent van skeletspierstamcellen, tot 27 procent van huidstamcellen en tot 38 procent van stamcellen van muisweefsel in het rood werden gemarkeerd, wat aangeeft dat ze met succes zijn bewerkt. Hierna voegen wetenschappers toe dat ook andere huidcellen zijn gemodificeerd, wat pleit voor de overdracht van genetische informatie van bewerkte stamcellen naar andere celtypen.

Een team van wetenschappers van Harvard meldt datEen wetenschappelijke doorbraak kan leiden tot de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor genetische ziekten, met name zoals spierdystrofie, die wordt geassocieerd met het probleem van weefselherstel.

"Tot nu toe, het concept van het leveren van gezonde genen aanstamcellen met behulp van adeno-geassocieerde virussen waren niet praktisch omdat deze cellen, terwijl ze zich in een levend organisme bevinden, zo snel delen dat de afgegeven genen heel snel van hen oplossen ", zegt Sharif Tabebordbar.

"Ons onderzoek toont de mogelijkheidconstante bewerking van het genoom van stamcellen en hun dochtercellen in hun natuurlijke omgeving. Dit opent veel mogelijkheden voor verdere verbetering van deze methode van genbewerking, evenals de ontwikkeling op basis van betrouwbaardere en effectievere methoden voor de behandeling van verschillende vormen van genetische ziekten. "

U kunt het nieuws bespreken in onze Telegram-chat.