CRISPR-injectie in de hersenen van het embryo kan genetische stoornissen genezen

Best een controversiële nieuwe studiesuggereert dat er misschien een manier is om het Angelman-syndroom te voorkomen, een genetische aandoening die toevallen kan veroorzaken, problemen in communicatie en geassocieerd is met ziekten van het autismespectrum. Feit is dat wetenschappers, om de experimentele behandeling bij muizen te testen, CRISPR-enzymen, die het gen bewerken, rechtstreeks in de hersenen van de zich ontwikkelende foetus injecteren. Genetisch gemodificeerde vruchten zijn niet-in kaart gebracht ethisch territorium. Potentieel nuttige experimentele behandelingen moeten worden afgewogen tegen angst voor het welzijn van de patiënt.

Zoals altijd op muizen

De behandeling die werd gepresenteerd op de wetenschappelijkeconferentie in februari, maar nog niet in academische tijdschriften, beïnvloedt een specifiek UBE3A-gen, dat helpt bij het afbreken en verwerken van eiwitten.

Wanneer dit gen muteert in het ontwikkelende brein,Angelman-syndroom treedt op. Maar onderzoek toont aan dat het kan worden vermeden als de genen vóór de geboorte worden ingeschakeld. In een experiment met 10 embryonale muizen pasten wetenschappers CRISPR toe om het gen te reactiveren en ontdekten dat bewerken op de helft van de neuronen van de hersenen van elke muis werkte tegen de tijd dat ze vijf maanden oud waren. Het bewerken had een vergelijkbaar effect op menselijke volwassen neuronen.

"Hoe sneller je de genen teruggeeft en probeert op te lossenhet probleem is, hoe beter de therapeutische uitkomst zal zijn, "zegt Mark Zilka van de Universiteit van North Carolina in Chapel Hill, hoofd van het onderzoek. "Er is een grote interesse om te proberen deze barrière te doorbreken en de mogelijkheid te krijgen voor prenatale behandeling."

Zilka vertelde Spectrum dat hij het misschien zou proberenom een ​​experiment met mensen gedurende vier jaar uit te voeren, maar andere wetenschappers zijn minder blij met dit vooruitzicht, omdat het impliceert dat ze de genen van baby's moeten kraken, ongeveer zoals de Chinese wetenschapper He Jiankui deed.

"Elke manipulatie van de genen in het foetale brein is gevaarlijk, dus ik maak me zorgen," zei oncoloog Antonio Bedalov van het Fred Hutchinson Cancer Research Center.

Denk je dat we het recht hebben om de genen van baby's te bewerken? Vertel het ons in onze chat in Telegram.