CRISPR Gentherapie Pijn verlicht beter dan opiaten

In 2006, een geval van een vrij zeldzaamgenetische ziekte. Eén jongen, oorspronkelijk uit Pakistan, toonde een zeer interessante afwijking: hij kon de warmte, kou, textuur van objecten voelen, gemakkelijk aanraking herkennen, maar voelde geen pijn. Helaas leeft deze jongen niet meer, omdat hij zoveel in zijn "onkwetsbaarheid" geloofde dat hij van het dak sprong in een poging het te bewijzen. Een groep experts is er echter in geslaagd om wat onderzoek te doen naar het genoom van een jonge Pakistaanse, en deze gegevens zullen vandaag helpen pijnstillers te creëren die op genetisch niveau zullen werken. Ze zullen beter werken dan opiaten en zullen niet verslavend zijn.

CRISPR zou de sleutel kunnen zijn om de mensheid van veel ziekten te ontdoen

Hoe pijn te verlichten

Zoals u begrijpt, om zich te ontwikkelennet als pijnstillers, moesten wetenschappers de CRISPR-genoomeditor gebruiken. Een nieuwe benadering van pijnverlichting imiteert een zeldzame mutatie van een Pakistaanse jongen. En hij is al getest op muizen in het Prashant Mali-laboratorium aan de Universiteit van Californië in San Diego.

Een studie waarin CRISPR werd gebruiktom de pijn tijdelijk te blokkeren, vond het plaats in juli, maar de wetenschappers wilden geen commentaar geven totdat alle gegevens van hun onderzoek een volledige controle hadden doorstaan. Het basisidee is om virale deeltjes in de hersenvocht te injecteren die een gemodificeerde versie van CRISPR bevatten die is ontworpen om pijnsignalen te onderbreken. Modificatie (of liever tijdelijke blokkering) wordt onderworpen aan een gen genaamd SCN9A, dat verantwoordelijk is voor de productie van een bepaald molecuul (het werd Nav1.7 genoemd). Het is op zijn beurt een sleutelfactor in de doorgang van een pijnimpuls in de hersenen.

Dit is interessant: voor het eerst was het mogelijk om meerdere genen tegelijkertijd te bewerken.

Bewijs van de dominante rol van dit gen ende overeenkomstige moleculen werden verkregen van mensen met vreemde erfelijke ziekten die een verlaging van de pijngrens veroorzaken. De Pakistaanse jongen die al aan het begin van het artikel werd genoemd, was lid van een familie met een mutatie die het SCN9A-gen volledig uitschakelde. Dankzij hen was het mogelijk om deze mutatie goed te bestuderen. Maar tot nu toe zijn pogingen om deze mutatie te simuleren niet succesvol geweest, maar onderzoekers uit Californië zijn erin geslaagd.

Gegevens verkregen tijdens experimenten opdieren, zeggen ze dat het pijnsyndroom nog niet volledig kan worden verwijderd. Maar om zijn manifestatie aanzienlijk te verminderen, is al behoorlijk capabel. Het effect van CRISPR-therapie is vergelijkbaar met het gebruik van opiaten. De enige uitzondering is dat CRISPR niet verslavend is. Dit is een enorme stap vooruit.

Computersimulatie van hoe CRISPR werkt bij het knippen van DNA-fragmenten

Op dit moment zijn wetenschappers van plan om te beginnenvolwaardig onderzoek waarbij mensen betrokken zijn. Experts zeggen dat een dergelijke gentherapie een enorm aantal mensen zal helpen verlichten van chronische pijn. Bijvoorbeeld patiënten met gevorderde kanker of mensen met aangeboren neuralgie. Ook kan het meer "standaard" gebruik van een nieuw type pijnmedicatie niet worden uitgesloten: het gebruik van CRISPR-medicijnen tijdens operaties of bij patiënten met ernstig letsel, bijvoorbeeld na ongevallen of in oorlogsgebieden. En welke andere toepassingen zijn volgens u te vinden voor een dergelijke verdoving? Vertel ons erover in onze chat in Telegram.

Om de markt sneller te betreden, hebben wetenschappers gecreëerdNavega Therapeutics, die zal samenwerken met de FDA (Amerikaanse Food and Drug Administration) en een aantal onderzoekscentra om de prestaties van het nieuwe medicijn te testen.