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世界で最も高価な治療法は2125万ドルの費用がかかります。それは何のためですか?

赤ちゃんが生まれます。致命的な診断付き。 そしてすぐに一度限りの遺伝子置換が人生の最初の数週間でそれを治療します。費用は?あなたは知りません。遺伝子治療はすぐに重要な節目に達するでしょう。明日、医薬品大手のノバルティスは、遺伝子置換療法の最初の「大ヒット」になるとの発表を承認する予定です。大ヒット商品とは、年間10億ドル以上の売上をもたらす医薬品です。

世界で最も高価な治療法

Zolgensmaと呼ばれる治療は、と生まれた子供を救うことができます 脊髄性筋萎縮症(SMA) 1型、その退行性疾患通常2年以内に死亡します。しかしそれはまた驚くほど高価です:150万から200万ドル。それは今までで最も高価な使い捨ての薬になるでしょう。金曜日に、ノバルティスは薬の使用の承認を受け、価格を2125万ドルに設定しました。

遺伝子治療はウイルスを使って注射する患者の細胞には健康な遺伝子がありますが、このコンセプトの成功は米国の医療業界を揺るがす可能性があります。 FDAは、2025年までに毎年10〜20の遺伝子治療または細胞治療が市場に参入すると予測しており、血友病および筋ジストロフィーに対する費用のかかる治療法が承認された場合、米国の保険市場を揺るがす可能性があります。

「これらの薬の多くの問題はNovartisと交渉中の保険会社Harvard Pilgrim Health Careの最高医療責任者であるMichael Shermanは、次のように述べています。 「今後予定されているこの治療法やその他の遺伝子治療法の場合、重要なのは「いいえ」と言うことではありませんが、「はい」と言うとシステムが破綻することはありません。

ノバルティスの幹部は打ち上げを言うAGRからの薬には、患者が死んだり換気装置にかかったりした場合に、薬の費用の一部を返済する計画など、保険会社が支払うのを支援するプログラムが含まれます。

「私たちは徐々に支払いをしたいのです」とシャーマン氏は言います。このように絶えず値段が上がっているので、尋ねるのは公平だと思います。」

シャーマンはそのような新しい支払いの概念を言う保険会社が、計画を変更するときに未払いの患者請求書を受け入れることに同意するまで、完全に実行することはできません。さらに、州の医療機関にすべての医薬品の「最良の価格」を保証するという規則は、ノバルティスが全額返金保証を提供できないことを意味します。

治療はオハイオ州のチームによって開発されました、国立小児病院の科学者や医師が子供たちに対してそれをテストし、印象的な結果をもたらしました。 SMN1と呼ばれる遺伝子の正しいコピーを運ぶ何兆ものウイルスを子供たちに注射しました。この遺伝子の変異型は脊髄の運動ニューロンの損失を引き起こします。

この考えを洗練した科学者、ブライアンKasparは、スタートアップAveXisを作成しました。昨年、Novartisはそれを87億ドルで購入しました。もう1人の科学者、オハイオ州立大学のArthur Burgesも、AGRでマウスを作ることによって重要な役割を果たしました。博士ジェリーメンデルは人間で最初の研究を行った。

米国では年間400人の子供しかAGRで生まれていないので、購入価格は薬のための信じられないほど高い価格を保証しました。誰もが無料で働くことはありません。

Zolgensmaが予想される緑色の光を受け取ると、治療法はアメリカやヨーロッパで承認された6番目の遺伝子治療となります。しかし、そのうちの何人かは患者を見つけることができません。治療法の1つ - Glybera - は一度だけ購入されたため、市場から削除されます。免疫不全症を治療するもう1つのStrimvelisは、骨髄移植を含むという理由で、1ダース未満の有料顧客で使用されています。 3つ目の、Luxturnaは、非常に少数の人々が罹患する眼疾患です。

しかし、SMAの扱いは、これらの物語とは異なり、すでに大きな需要があります。現在までに、150人の患者が臨床試験または特別なアクセスプログラムのもとで遺伝子治療を受けています、とAveXisの社長、David Lennonは述べています。いくつかのケースでは、治療は6週間という若い年齢の子供たちに与えられます。そして、それは子供の遺伝子が出生後にどれくらい速く修正できるかを強調します。

いくつかの州は最近リストにSMAを追加しました。マタニティホームで子供をチェックする病気。他の州がミネソタ州とペンシルベニア州の指導に従うように、これはおそらく薬のための新しい候補者の一定数を追加するでしょう。

遺伝子置換の承認はたった3つでしたアンチセンスと呼ばれる種類の遺伝薬が使用された別の突破口から数年後。彼はSMAの最初の非常に効果的な治療法を導きました。この薬SpinrazaはBiogenによって販売されていて、年間375,000ドルの費用がかかりますが、それは毎年、常に服用しなければなりません。

2つの競合する手順が市場で会います。しかし保険会社は、初期の値札にもかかわらず、1回限りの遺伝子修正は長期的にはより安価になるかもしれないと予想しています。両親の期待と計算はすべて、遺伝子修正が長期間続くという仮定に基づいています。これまでのところこれは本当です:治療を受けた何人かの子供たちは今5歳であり、そして彼らは気分が良い。しかし、治療が「飛ばない」ことや、後で薬を投与する必要がないという保証はありません。

遺伝子が今までにないかどうかもわからない治療の余裕がないSMAの小児を医療システムで治療できない貧困国への治療。しかし、ノバルティスは世界で最も貧しい地域で治療薬を販売する具体的な計画はありません。

ここにあなたは現代世界の断片化を持っています。あなたはどう思いますか、そのような高価な治療は正当化されますか? Telegramでのチャットで教えてください。

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