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科学者は初めて彼らの体から抽出せずに幹細胞のゲノムを編集しました

私たちは幹細胞に長寿を負っていますそれは私たちの体の特定の組織の奥深くにあり、古い細胞を置き換えます。近年、科学は幹細胞のゲノムを編集することによって特定の遺伝病の治療において著しい進歩を遂げた。これを行うには、まずそれらを身体から取り除き、編集し、必要なゲノムの変更を加えてから、患者の身体に戻します。しかし、そのような手順はそれと共に多くの困難をもたらす。ハーバード大学の科学者たちは、これらすべてがすぐに避けられると報告しています。研究者らは初めて、体内で幹細胞遺伝子の編集に成功しました。彼らの研究結果は、Cell Reports誌に報告されています。

幹細胞ゲノム編集は複雑なプロセスです。

遺伝病を治療するプロセスは残骸の川をきれいにする試みと比較しなさい。上流のゴミに関する問題を解決しないと、下流の川の底にあるゴミをすべて集めるだけで、時間がたてば川は再び汚れます。同様に、罹患細胞の治療は無効である。損傷した細胞や古い細胞を新しい健康な細胞に素早く置き換えることができる幹細胞を使用しない限り、役に立ちません。

現在の編集プロセス幹細胞は、体からのそれらの除去、その後の遺伝的変化、そして最終的には編集された細胞の体への逆統合を含む。幹細胞は単に培養カップの中で死に、患者の免疫系は移植後に編集された幹細胞を拒絶する過程を始めるかもしれないし、あるいは新しい細胞は期待される良い効果をもたらすことはないでしょう。

「幹細胞を有機体、それらを養い、支える非常に複雑な環境からそれらを得る。今回の調査のトップスペシャリストであるAmy Wagers氏は、次のように説明しています。

「幹細胞を分離すると、それらが変わります。 細胞移植はそれらを変える。それらとの不必要な追加の相互作用なしにそれらのゲノムに遺伝的変化を導入する可能性は、我々の研究の重要な目的です。」

遺伝子に関する以前の研究に基づく幹細胞の編集、ハーバード大学の科学者チームは、アデノ随伴ウイルス(AAV)を使用して、ゲノムの編集に必要な物質を細胞に送達しました。これらのウイルスはヒトに病気を引き起こさず、したがって、非常に弱い免疫応答しか引き起こさない。

方法をテストするために、科学者は使用しました実験用マウスさまざまな種類のげっ歯類細胞(皮膚、血液、筋肉、前駆細胞(細胞発生の初期段階を参照))にAAVウイルスを導入するために、科学者たちはCRISPR遺伝子編集の技術を使用しました。幹細胞における結果を可視化するために、レポーター遺伝子もまた活性化され、それは蛍光赤色で強調されている。

科学者たちは成功を期待した。 研究者らは、最大60%の骨格筋幹細胞、最大27%の皮膚幹細胞、最大38%のマウス骨組織幹細胞が赤色でハイライトされていることを報告しています。これに続いて、科学者たちは、他の皮膚細胞もまたその後修飾されていると付け加え、それは編集された幹細胞から他の細胞型へ遺伝情報を伝達することを支持して語っている。

ハーバード大学の科学者チームは、科学的な進歩は、特に筋ジストロフィーのような、組織の修復の問題に関連している遺伝病のための新しい治療法の開発につながるかもしれません。

「これまで、健康な遺伝子をアデノ随伴ウイルスを使用した幹細胞は、生きている生物の中では非常に早く分裂して、送達された遺伝子がそれらから非常に早く溶解するので実用的ではありませんでした」とSharif Tabebordbarは言います。

「私たちの研究はその可能性を示しています自然環境における幹細胞とその娘細胞のゲノムの絶え間ない編集これにより、この遺伝子編集方法のさらなる改善、ならびに様々な形態の遺伝病のより信頼性が高く効果的な治療方法に基づく開発のための大きな可能性が開かれる。」

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