遺伝子工学は独自の結果を達成しました眼科のような医学の重要な分野で。改変された遺伝子の使用は、20〜30歳の若い年齢で失明につながる病気の発症を遅らせ、逆転させることを可能にしました。以前は、網膜細胞の変異によって引き起こされ、視神経の不可逆的な変性を引き起こすリーバー遺伝性視神経症（LHON）は、ほぼ完全な失明を引き起こし、症例の20％未満で治癒しました。
医師がいるLHON患者が注目に値する視力を維持することができ、視力指数20/200（標準視力図の最大の文字）で視覚障害を維持しました。 LHONは3万人に1人の人に影響を与えるため、ケンブリッジ大学、ピッツバーグ大学、パリ視覚研究所の科学者によって提案された技術は、世界中の何千人もの人々の視力を保護するのに役立ちます。臨床試験の第3フェーズを経ている遺伝子療法技術は、LHONに苦しむ37人の患者を首尾よく治癒しました。
しかし、研究の過程で臨床試験は、人間の視覚システムの別の驚くべき特性を明らかにしました。変異した遺伝子を片方の眼に注射したが、試験した患者の78％で両眼に視力の有意な改善が認められた。この事実は、未治療の眼の視力の改善は、注射された眼からのウイルスベクターDNAの移動によって引き起こされる可能性があるという仮説を支持している。
新しいLHON処理方法はに基づいています病気の間に変異したMT-ND4遺伝子フラグメントを置き換えることができる改変されたrAAV2 / 2-ND4DNAフラグメントを使用する。ウイルスベクターは、目の後ろの硝子体液に注射することによって導入されます。
DNA転送の理論を確認するには片方の目にもう一方の目に注射することによって導入され、人間と同様の視覚器官を持つサルに対して追加のテストが実施されました。 rAAV2 / 2-ND4を動物の片方の眼に注射してから3か月後、眼と脳のさまざまな部分を分析しました。その結果、ウイルスベクターからのDNAが未治療の眼の前眼部、網膜、視神経に見られました。したがって、未治療の眼に見られる予期せぬ視力の改善は、rAAV2 / 2-ND4の眼間拡散を反映している可能性があります。
科学者によると、遺伝子療法は提供します遺伝子の変化によって引き起こされる多くの遺伝性疾患の治療のための最適なソリューション。将来的には、他のミトコンドリア疾患も同じ技術で治療できるようになります。
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