גאדג 'טים

הזרקת גנים לעין אחת משפרת את הראייה בשניהם


ההנדסה הגנטית השיגה תוצאות ייחודיותבענף כל כך חשוב של הרפואה כמו רפואת עיניים. השימוש בגנים שהשתנו איפשר להאט ולהפוך את התפתחות המחלה המובילה לעיוורון בגיל צעיר של 20 עד 30 שנה. בעבר, נוירופתיה אופטית תורשתית של לבר (LHON), הנגרמת על ידי מוטציות בתאי הרשתית וגרמה לניוון בלתי הפיך של עצב הראייה, הובילה לעיוורון כמעט מוחלט ונרפאה בפחות מ -20% מהמקרים.

ראוי לציין כי חולי LHON שרופאיהםהצליחו לשמור על הראייה, נותרו לקויי ראייה עם אינדקס חדות ראייה של 20/200 (האות הגדולה ביותר בתרשים הראייה הסטנדרטי). LHON משפיע על אדם אחד מתוך 30 אלף, לכן הטכניקה שהציעו מדענים מאוניברסיטת קיימברידג ', אוניברסיטת פיטסבורג ומכון הראייה בפריס, תסייע בחיסכון בראייה אצל אלפי אנשים ברחבי העולם. טכניקת הטיפול הגנטי העוברת את השלב השלישי של הניסויים הקליניים ריפאה בהצלחה 37 חולים הסובלים מ- LHON.

עם זאת, במהלך המחקר וניסויים קליניים גילו תכונה מפתיעה נוספת של מערכת הראייה האנושית. הגנים המוטציה הוזרקו לעין אחת, אך בשני העיניים נצפה שיפור משמעותי בראייה אצל 78% מהחולים שנבדקו. עובדה זו תומכת בהשערה כי השיפור בראייה בעיניים לא מטופלות יכול להיגרם על ידי העברת DNA וקטורי ויראלי מהעין המוזרקת.

שיטת הטיפול החדשה של LHON מבוססת עלבאמצעות שבר rAAV2 / 2-ND4 שונה, המסוגל להחליף את שבר הגן MT-ND4 שעבר מוטציה במהלך המחלה. הווקטור הנגיפי מוחדר באמצעות הזרקה להומור הזגוגית בחלק האחורי של העין.

לאישור התיאוריה של העברת DNAהוחדר באמצעות הזרקה לעין אחת לעין השנייה, נערכה בדיקה נוספת על קופים עם איברי ראייה הדומים לבני אדם. שלושה חודשים לאחר הזרקת rAAV2 / 2-ND4 לעין אחת של בעלי החיים, נותחו חלקים שונים של העין והמוח. כתוצאה מכך נמצא ה- DNA של הווקטור הנגיפי בקטע הקדמי, ברשתית ובעצב הראייה של העין שלא טופלה. לפיכך, השיפור הבלתי צפוי בראייה שנראה בעיניים לא מטופלות יכול לשקף את הדיפוזיה הבין-עינית של rAAV2 / 2-ND4.

לדברי מדענים, טיפול גנטי מספקהפיתרון האופטימלי לטיפול במחלות תורשתיות רבות הנגרמות על ידי שינויים בגן. בעתיד ניתן לטפל במחלות מיטוכונדריאליות אחרות באותה טכנולוגיה.

מקור: מצלמת