általános

A tudósok először szerkesztették az őssejtek genomját anélkül, hogy a testből kivonódtak volna

Hosszú élettartamunkkal tartozunk az őssejtekhezamelyek testünk bizonyos szövetei mélyen vannak, és helyettesítik a régi sejteket. Az elmúlt években a tudomány jelentős előrehaladást ért el bizonyos genetikai betegségek kezelésében az őssejtek genomjának szerkesztésével. Ehhez először eltávolítják őket a testből, szerkesztik, elvégzik a szükséges változásokat a genomjukban, majd visszahelyezik a beteg testébe. Az ilyen eljárás azonban számos nehézséggel jár. A Harvard Egyetem tudósai arról számolnak be, hogy mindez hamarosan elkerülhető. A kutatók első ízben sikeresen szerkesztették az őssejt géneket a testen belül. Munkájuk eredményeit a Cell Reports folyóiratban jelentik.

Az őssejt genom szerkesztése egy összetett folyamat.

A genetikai betegségek kezelésének folyamatahasonlítsa össze azt a kísérletet, hogy törölje a törmelék folyóját. Ha csak összegyűjti az összes hulladékot a folyó alján, akkor az idő múlásával a folyó ismét piszkos lesz, ha nem oldja meg a problémát a szeméttel szemben. Hasonlóképpen a beteg sejtek kezelése hatástalan. Nem fog segíteni, ha nem használja az őssejteket, amelyek gyorsan cserélhetik a sérült vagy régi sejteket új és egészségesekkel.

Az aktuális szerkesztési folyamatAz őssejtek magukban foglalják a szervezetből történő eltávolítást, az azt követő genetikai változásokat és végül a szerkesztett sejtek visszafordítását a testbe. Ennek a nagyon bonyolult eljárásnak minden szakaszában nagy a hibák és kudarcok kockázata: az őssejtek egyszerűen meghalhatnak a tenyésztőedényben, a beteg immunrendszere megkezdheti a szerkesztett őssejtek transzplantáció utáni elutasításának folyamatát, vagy az új sejtek nem várhatóak pozitív hatással.

"Amikor az őssejteket kivonjaszervezetből kivonjuk őket egy nagyon összetett környezetből, amely táplálja és támogatja őket. A kitermelés valódi sokkot jelent számukra ”- magyarázza Amy Wagers, a tanulmány vezető szakértője.

„Az őssejtek izolálása megváltoztatja őket. A sejtátültetés megváltoztatja őket. Kutatásunk egyik fő célja a genetikai változások bevezetésének lehetősége a szükségtelen kiegészítő kölcsönhatás nélkül.

A gén korábbi munkája alapjánőssejt-szerkesztés, a Harvard-tudósok csoportja adeno-asszociált vírusokat (AAV) használt a genom sejtekké való szerkesztéséhez szükséges anyag szállításához. Ezek a vírusok nem okoznak betegséget az emberben, és ennek következtében csak nagyon gyenge immunválaszt váltanak ki.

A módszer teszteléséhez a tudósok használtáklaboratóriumi egerek. Az AAV vírusok különböző típusú rágcsálósejtekbe (bőr, vér, izmok és progenitorsejtek) (a sejtfejlődés kezdeti szakaszára való hivatkozás) történő bevezetéséhez) a tudósok a CRISPR génszerkesztés technológiáját használták. Annak érdekében, hogy az őssejtek eredményét vizualizáljuk, riporter gének is aktiválódtak, amelyek fluoreszkáló vörös színnel jelennek meg.

A tudósok sikert vártak. A kutatók szerint a vázizom-őssejtek legfeljebb 60 százaléka, a bőr őssejtek 27 százaléka és az egér csontszövet őssejtjeinek legfeljebb 38 százaléka került kiemelésre, jelezve, hogy sikeresen szerkesztették őket. Ezt követően a tudósok hozzáteszik, hogy más bőrsejteket is módosítottak, ami a genetikai információknak a szerkesztett őssejtekről más sejttípusokba történő átvitelét támogatja.

A Harvard-tudósok egy csapata ezt jelentetteA tudományos áttörés a genetikai betegségek új kezelésének kialakulásához vezethet, különösen az izomdisztrófiához, amely a szövetek helyreállításának problémájához kapcsolódik.

„Eddig az egészséges gének szállításaaz adeno-asszociált vírusokat használó őssejtek nem voltak praktikusak, mivel ezek a sejtek egy élő szervezetben olyan gyorsan oszlanak meg, hogy a bejuttatott gének nagyon gyorsan feloldódnak tőlük ”- mondja Sharif Tabebordbar.

„Kutatásunk bizonyítja a lehetőségetaz őssejtek és a lányuk sejtjeinek genomjának folyamatos szerkesztése természetes környezetükben. Ez nagy lehetőségeket kínál a génszerkesztés ezen módjának további javítására, valamint a genetikai megbetegedések különböző formáinak megbízhatóbb és hatékonyabb kezelési módszereinek fejlesztésére. "

A híreket megvitathatja a Telegram-chat-en.