kutatás

A CRISPR génterápiás fájdalom jobb, mint az opiátok

2006-ban egy meglehetősen ritka esetgenetikai betegség. Az egyik fiú, eredetileg Pakisztánból, nagyon érdekes eltérést mutatott: érezte a meleget, hideget, a tárgyak textúráját, könnyen felismerte az érintést, de nem érezte a fájdalmat. Sajnos ez a fiú már nem él, mivel annyira hitt a sebezhetőségében, hogy ugrott a tetőn, hogy megbizonyosodjon róla. Szakértői csoportnak azonban sikerült néhány kutatást végeznie egy fiatal pakisztáni genomról, és ezek az adatok ma segítenek a genetikai szinten működő fájdalomcsillapítók létrehozásában. Jobban fognak működni, mint az opiátok, és nem lesznek addiktívak.

A CRISPR kulcsfontosságú lehet az emberiség sok betegség megszabadításában

Hogyan lehet enyhíteni a fájdalmat

Mint megérted, annak érdekében, hogy fejlődja fájdalomcsillapítókhoz hasonlóan a tudósoknak a CRISPR genomszerkesztőjét is kellett használniuk. A fájdalomcsillapítás új megközelítése egy pakisztáni fiú ritka mutációját utánozza. És egereken már tesztelték a San Diego-i kaliforniai egyetem Prashant Mali laboratóriumában.

Egy tanulmány, amelyben a CRISPR-t alkalmaztákA fájdalom ideiglenes megakadályozására júliusban került sor, de a tudósok nem akartak észrevételeket tenni, amíg kutatásaik összes adatát nem tették teljes ellenőrzésnek. Az alapgondolat az, hogy vírusrészecskéket fecskendezzen be a cerebrospinális folyadékba, amely a CRISPR módosított változatát hordozza a fájdalomjelzések megszakítására. A módosítást (vagy inkább ideiglenes blokkolást) egy SCN9A nevű génnek vetik alá, amely felelős egy adott molekula előállításáért (ezt Nav1.7 néven hívták). Ez viszont kulcsfontosságú tényező a fájdalom impulzusának az agyba jutásakor.

Ez érdekes: A CRISPR használatával először több gént lehetett egyszerre szerkeszteni.

Bizonyítás e gén domináns szerepéről ésa megfelelő molekulákat olyan furcsa örökletes betegségben szenvedő betegektől kaptuk, amelyek csökkentik a fájdalomküszöböt. A cikk elején már említett pakisztáni fiú egy olyan család tagja volt, amelynek mutációja teljesen kikapcsolta az SCN9A gént. Nekik köszönhetően ezt a mutációt meglehetősen jól lehetett tanulmányozni. De eddig a mutáció szimulálására tett kísérletek nem voltak sikeresek, a kaliforniai kutatók azonban sikerrel jártak.

A következő kísérletek során nyert adatok:állatok, azt mondják, hogy még nem lehet teljes mértékben eltávolítani a fájdalom szindrómát. De manifesztációjának jelentős csökkentése már elég képes. A CRISPR terápia hatása összehasonlítható az opiátok alkalmazásával. Az egyetlen kivétel az, hogy a CRISPR nem okoz függőséget. Ez hatalmas lépés előre.

A CRISPR működésének számítógépes szimulációja DNS-fragmentumok vágásakor

Jelenleg a tudósok indulnakaz emberek bevonásával végzett teljes körű kutatás. A szakértők szerint az ilyen génterápia nagyszámú embert enyhít a krónikus fájdalomtól. Például előrehaladott rákban szenvedő betegek vagy veleszületett neuralgiában szenvedők. Nem zárható ki az új típusú fájdalomcsillapító gyógyszerek „szokásosabb” használata: a CRISPR gyógyszerek használata műtétek során vagy súlyos sérülések esetén, például balesetek után vagy háborús övezetekben. És véleménye szerint mi más alkalmazás érhető el ilyen érzéstelenítőnél? Mondja el nekünk a Telegram beszélgetésünk során.

A piac gyorsabb belépése érdekében a tudósok készítettékNavega Therapeutics, amely együttműködik az FDA-val (USA Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség) és számos kutatóközponttal az új gyógyszer teljesítményének tesztelésére.