opći

Znanstvenici su po prvi put uredili genom matičnih stanica bez njihove ekstrakcije iz tijela

Dugovječnost dugujemo matičnim stanicamakoji su duboko unutar određenih tkiva našeg tijela i zamjenjuju stare stanice. Posljednjih godina znanost je postigla značajan napredak u liječenju određenih genetskih bolesti uređivanjem genoma matičnih stanica. Da bi to učinili, najprije se uklanjaju iz tijela, uređuju, prave potrebne promjene u svom genomu, a zatim se vraćaju natrag u tijelo pacijenta. Ali takav postupak donosi niz poteškoća. Znanstvenici sa Sveučilišta Harvard izvješćuju da se sve to uskoro može izbjeći. Istraživači su prvi put proveli uspješno uređivanje gena matičnih stanica izravno unutar tijela. Rezultati njihovog rada prikazani su u časopisu Cell Reports.

Uređivanje genoma matičnih stanica je složen proces.

Proces liječenja genetskih bolesti možeusporediti s pokušajem raščišćavanja rijeke. Ako samo sakupite sav otpad na dnu rijeke nizvodno, rijeka će se s vremenom ponovno zaprljati, ako problem ne riješite uzvodno. Slično tome, liječenje oboljelih stanica je neučinkovito. To neće pomoći ako se ne poslužite matičnim stanicama koje brzo mogu zamijeniti oštećene ili stare stanice novim i zdravim.

Trenutni postupak uređivanjaMatične stanice uključuju njihovo uklanjanje iz tijela, naknadne genetske promjene i na kraju povratnu integraciju uređenih stanica natrag u tijelo. U svim fazama ovog vrlo složenog postupka postoji visoki rizik od grešaka i neuspjeha: matične stanice mogu jednostavno umrijeti u šalici kulture, pacijentov imunološki sustav može započeti proces odbacivanja uređenih matičnih stanica nakon transplantacije ili nove stanice neće imati očekivani pozitivan učinak.

"Kada izvadite matične stanice. \ Tizlučujete iz vrlo složenog okruženja koje ih hrani i podržava. Ekstrakcija za njih predstavlja pravi šok ”, objašnjava Amy Wagers, vodeći stručnjak u ovom istraživanju.

- Izoliraju ih matične stanice. Transplantacija stanica ih mijenja. Mogućnost uvođenja genetskih promjena u njihov genom bez nepotrebne dodatne interakcije s njima ključni je cilj našeg istraživanja.

Na temelju prethodnog rada na genuUređivanje matičnih stanica, Harvard tim znanstvenika koristio je adeno-povezane viruse (AAV) kako bi isporučio tvar potrebnu za uređivanje genoma u stanice. Ti virusi ne uzrokuju bolest kod ljudi i, prema tome, uzrokuju samo vrlo slab imunološki odgovor.

Da bi testirali metodu, znanstvenici su je koristililaboratorijski miševi. Za uvođenje AAV virusa u različite tipove stanica glodavaca (koža, krv, mišići i matične stanice (odnosi se na početni stupanj razvoja stanica), znanstvenici su koristili tehnologiju uređivanja CRISPR gena. Da bi se vizualizirali rezultati u matičnim stanicama, aktivirani su i reporterski geni, koji su istaknuti fluorescentnom crvenom bojom.

Znanstvenici su očekivali uspjeh. Istraživači navode da je do 60 posto matičnih stanica skeletnih mišića, do 27 posto matičnih stanica kože i do 38 posto matičnih stanica koštanog tkiva miša označeno crvenom bojom, što znači da su uspješno uređeni. Nakon toga znanstvenici dodaju da su i druge stanice kože naknadno modificirane, što govori u prilog prijenosa genetskih informacija iz uređenih matičnih stanica na druge tipove stanica.

Znanstvenici s Harvarda to izvješćujuZnanstveno otkriće može dovesti do razvoja novih tretmana za genetske bolesti, posebno kao što je mišićna distrofija, što je povezano s problemom popravka tkiva.

- Do sada, koncept isporuke zdravih genamatične stanice koje koriste adeno-povezane viruse nisu praktične jer se te stanice, dok su u živom organizmu, tako brzo dijele da se isporučeni geni vrlo brzo rastapaju od njih “, kaže Sharif Tabebordbar.

„Naše istraživanje pokazuje tu mogućnoststalno uređivanje genoma matičnih stanica i njihovih stanica kćeri u njihovom prirodnom okruženju. To otvara veliki potencijal za daljnje poboljšanje ove metode uređivanja gena, kao i razvoj na temelju pouzdanijih i učinkovitijih metoda liječenja različitih oblika genetskih bolesti.

O vijestima možete razgovarati u našem telegramu.