istraživanje

CRISPR Genska terapija bol ublažava bolje od opijata

2006. slučaj je prilično rijedakgenetska bolest. Jedan dječak, porijeklom iz Pakistana, pokazao je vrlo zanimljivo odstupanje: mogao je osjetiti toplinu, hladnoću, teksturu predmeta, lako prepoznati dodir, ali nije osjećao bol. Nažalost, ovaj dječak više nije živ, jer je toliko vjerovao u svoju "ranjivost" da je skočio s krova u pokušaju da to dokaže. Međutim, skupina stručnjaka uspjela je provesti neko istraživanje o genomu mladog Pakistanaca, a ovi će danas podaci pomoći u stvaranju lijekova protiv bolova koji će djelovati na genetskoj razini. Djelovat će bolje od opijata i neće ovisiti.

CRISPR bi mogao biti ključ u oslobađanju čovječanstva od mnogih bolesti

Kako ublažiti bol

Kao što razumijete, kako bi se mogli razvijatipoput lijekova protiv bolova, znanstvenici su morali upotrijebiti CRISPR uređivač genoma. Novi pristup ublažavanju boli oponaša rijetku mutaciju pakistanskog dječaka. A već je testiran na miševima u laboratoriju Prashant Mali na Sveučilištu Kalifornija u San Diegu.

Studija u kojoj je korišten CRISPRprivremeno zaustaviti bol, dogodilo se u srpnju, ali znanstvenici nisu željeli davati komentare dok svi podaci njihovih istraživanja nisu prošli potpunu provjeru. Osnovna ideja je ubrizgavanje virusnih čestica u cerebrospinalnu tekućinu koja sadrži modificiranu verziju CRISPR-a namijenjenu za prekid signala boli. Modifikacija (ili točnije privremeno blokiranje) podvrgnuta je genu zvanom SCN9A, koji je odgovoran za proizvodnju određene molekule (zvao se Nav1.7). Zauzvrat, to je ključni faktor u prolasku impulsa boli u mozak.

Ovo je zanimljivo: Koristeći CRISPR prvi put, bilo je moguće istovremeno urediti nekoliko gena.

Dokaz o dominantnoj ulozi ovog gena iodgovarajuće molekule dobivene su od ljudi sa čudnim nasljednim bolestima koje uzrokuju smanjenje praga boli. Pakistanski dječak koji je već spomenut na početku članka bio je član obitelji s mutacijom koja je potpuno isključila gen SCN9A. Zahvaljujući njima, bilo je moguće prilično dobro proučiti ovu mutaciju. No do sada pokušaji simulacije ove mutacije nisu bili uspješni, ali istraživači iz Kalifornije uspjeli su.

Podaci dobiveni tijekom eksperimenata naživotinje, kažu da još uvijek nije moguće potpuno ukloniti sindrom boli. Ali znatno smanjiti njegovu manifestaciju već je prilično sposoban. Učinak terapije CRISPR-om usporediv je s primjenom opijata. Jedina iznimka je da CRISPR ne izaziva ovisnost. Ovo je ogroman korak naprijed.

Kompjuterska simulacija rada CRISPR-a pri rezanju fragmenata DNK

Trenutno znanstvenici planiraju započeticjelovito istraživanje u koje su uključeni ljudi. Stručnjaci kažu da će takva genska terapija pomoći da se ogroman broj ljudi oslobodi kronične boli. Na primjer, pacijenti s uznapredovalim karcinomom ili ljudi s urođenom neuralgijom. Također, ne može se isključiti „standardnija“ primjena nove vrste lijekova protiv bolova: upotreba CRISPR lijekova tijekom operacija ili kod pacijenata s ozbiljnim ozljedama, na primjer, nakon nesreća ili u ratnim zonama. I koje se druge aplikacije, prema vašem mišljenju, mogu naći za takav anestetik? Obavijestite nas o tome u našem chatu u Telegramu.

Za brži ulazak na tržište, znanstvenici su stvoriliNavega Therapeutics, koji će surađivati ​​s FDA (Američka agencija za hranu i lijekove) i nizom istraživačkih centara kako bi testirali djelotvornost novog lijeka.