Injekcija gena u jedno oko poboljšava vid u oba

Genetski inženjering postigao je jedinstvene rezultateu tako važnoj grani medicine kao što je oftalmologija. Korištenje modificiranih gena omogućilo je usporavanje i preokretanje razvoja bolesti što dovodi do sljepoće u mladoj dobi od 20 do 30 godina. Prije je Leberova nasljedna optička neuropatija (LHON), uzrokovana mutacijama stanica mrežnice i uzrokujući nepovratnu degeneraciju vidnog živca, dovela do gotovo totalne sljepoće i izliječila se u manje od 20% slučajeva.

Značajno je da LHON pacijenti čiji liječnicibili u mogućnosti održavati vid, ostali su slabovidni s indeksom oštrine vida 20/200 (najveće slovo na standardnom dijagramu vida). LHON utječe na jednu osobu od 30 tisuća, stoga će tehnika koju su predložili znanstvenici sa Sveučilišta Cambridge, Sveučilišta Pittsburgh i Pariškog instituta za vid pomoći spasiti vid tisućama ljudi širom svijeta. Tehnika genske terapije koja prolazi kroz treću fazu kliničkih ispitivanja uspješno je izliječila 37 pacijenata koji pate od LHON-a.

Međutim, tijekom istraživanja iklinička ispitivanja otkrila su još jedno iznenađujuće svojstvo ljudskog vida. Mutirani geni ubrizgani su u jedno oko, ali je zabilježeno značajno poboljšanje vida na oba oka u 78% ispitanih pacijenata. Ova činjenica podupire hipotezu da bi poboljšanje vida u neočišćenim očima moglo biti uzrokovano prijenosom DNA virusnog vektora iz injektiranog oka.

Nova metoda liječenja LHON-om temelji se nakoristeći modificirani fragment DNA rAAV2 / 2-ND4 sposoban zamijeniti fragment gena MT-ND4 mutiran tijekom bolesti. Virusni vektor uvodi se injekcijom u staklasto tijelo na stražnjem dijelu oka.

Da potvrdi teoriju prijenosa DNAuveden injekcijom u jedno oko drugom, proveden je dodatni test na majmunima s organima vida sličnim onima kod ljudi. Tri mjeseca nakon ubrizgavanja rAAV2 / 2-ND4 u jedno oko životinja analizirani su različiti dijelovi oka i mozga. Kao rezultat, DNK virusnog vektora pronađena je u prednjem segmentu, mrežnici i očnom živcu neočišćenog oka. Dakle, neočekivano poboljšanje vida viđeno u neobrađenim očima moglo bi odražavati interokularnu difuziju rAAV2 / 2-ND4.

Prema znanstvenicima, genska terapija pružaoptimalno rješenje za liječenje mnogih nasljednih bolesti uzrokovanih promjenama gena. U budućnosti se i druge mitohondrijske bolesti mogu liječiti istom tehnologijom.

Izvor: cam