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Des scientifiques guérissent la cécité en utilisant la technologie d'édition de gènes

Célèbre technologie d'édition de gènes CRISPRa d'abord été utilisé à l'intérieur du corps humain. Des scientifiques de l'Oregon University of Health and Science (OHSU) ont présenté au public les résultats d'une nouvelle expérience, au cours de laquelle une méthode progressive de traitement de la cécité héréditaire a été inventée, rapporte le portail newatlas.com. Malgré le fait que le génie génétique en tant que science soit apparu au milieu du XXe siècle, les scientifiques n'ont pas osé longtemps appliquer ses découvertes aux humains, craignant l'émergence d'un certain nombre de problèmes éthiques qui accompagnent cette branche de la connaissance. Quoi qu'il en soit, une opération humaine récente peut donner le feu vert à l'utilisation active de CRISPR dans le traitement d'un certain nombre de maladies. L'édition des gènes commence-t-elle à entrer progressivement dans notre vie quotidienne?

La technologie d'édition des gènes a été appliquée pour la première fois dans le traitement de la cécité.

La technologie d'édition de gènes a aidé dans le traitement de la vision

Amabrose de Leber - une maladie héréditaire,raison pour laquelle les patients naissent aveugles ou perdent la vue au cours des premières années de vie. Cette maladie rare est causée par la survenue d'une mutation génétique spéciale qui affecte négativement la rétine, privant finalement le patient de la possibilité de voir. Afin d'essayer de corriger un gène défectueux qui provoque l'apparition et le développement de la maladie, les scientifiques ont d'abord appliqué la technologie d'édition de gènes dans les murs de l'Université de l'Oregon en injectant un médicament CRISPR chargé directement dans les cellules photoréceptrices derrière la rétine affectée.

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Depuis son développement en 2012,La technologie d'édition des gènes s'est révélée être un moyen prometteur de traiter une gamme de maladies génétiques. Le nouvel outil permet aux scientifiques de couper littéralement les sections d'ADN endommagées qui deviennent la cause du développement de la maladie, en insérant quelque chose de plus utile dans un espace vide.

Une nouvelle étude de l'OHSU se concentre sur le traitement du syndrome d'amaurose congénitale de Leber

Au cours de la préparation de l'expérience a étéil a été constaté que l'amaurose de Leber est causée par un dysfonctionnement du gène CEP290, responsable du développement de la rétine. Bien que la technologie CRISPR ait été testée chez l'homme auparavant, la chirurgie des organes de la vision affectés par le syndrome héréditaire a été la première édition réalisée par l'homme. Donc, si les médecins précédents devaient retirer les cellules du patient, les éditer en laboratoire et les remettre à leur place, le nouvel essai clinique marque la première fois que CRISPR a été édité directement à l'intérieur du corps humain.

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Inspiré par le succès de l'opération, MarkPennesi, un éminent scientifique de l'OHSU, a noté que déjà dans un avenir relativement proche, la technologie CRISPR sera en mesure d'ouvrir des perspectives presque illimitées dans le traitement des maladies génétiques. En plus de prévenir la cécité héréditaire, l'édition de gènes directement à l'intérieur de l'homme peut également nous sauver d'une gamme de maladies beaucoup plus large qu'on ne le pensait auparavant.

Comme cela arrive souvent, l’application d’une nouvelleIl existe un «mais» significatif de la méthode de traitement. Dans ce cas, les experts craignent que des gènes modifiés artificiellement puissent affecter les enfants, ce que les patients voudront probablement à l'avenir. Si pendant l'opération, le médecin commet une petite erreur, les conséquences d'une modification incorrecte peuvent modifier le patrimoine génétique naturel d'une personne pendant des générations.

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Quoi qu'il en soit, l'application de la technologie CRISPRJusqu'à présent, un seul patient a été réalisé, il est donc trop tôt pour parler des résultats finaux de la thérapie génique. Les scientifiques ont noté que dans un avenir proche, 18 autres volontaires attendent un traitement, prêts à parler à l'avenir de l'efficacité de l'utilisation d'une technique unique.