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L'injection CRISPR dans le cerveau de l'embryon peut guérir une maladie génétique

Une nouvelle étude assez controverséesuggère qu'il existe un moyen de prévenir le syndrome d'Angelman, une maladie génétique pouvant provoquer des convulsions, des difficultés de communication et qui est associée à des maladies du spectre autistique. Le fait est que pour tester le traitement expérimental chez la souris, les scientifiques ont dû injecter les enzymes CRISPR, qui modifient le gène, directement dans le cerveau du fœtus en développement. Les fruits génétiquement modifiés constituent un territoire éthique inexploré. Un traitement expérimental potentiellement bénéfique doit être contrebalancé par une anxiété quant au bien-être du patient.

Comme toujours, sur des souris

Le traitement qui a été présenté à la scientifiqueconférence en février, mais pas encore dans les journaux universitaires, affecte un gène spécifique UBE3A, qui aide les cellules à décomposer et à traiter les protéines.

Lorsque ce gène mute dans le cerveau en développement,Le syndrome d'Angelman survient. Mais la recherche montre que cela peut être évité si les gènes se activent avant la naissance. Dans une expérience avec 10 souris embryonnaires, les scientifiques ont appliqué CRISPR pour réactiver le gène et ont découvert que la révision fonctionnait sur la moitié des neurones du cerveau de chaque souris à l'âge de cinq mois. Le montage a eu un effet similaire sur les neurones humains.

"Le plus tôt vous restituez les gènes et essayez de résoudreLe problème est que le résultat thérapeutique sera meilleur », déclare Mark Zilka de l’Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, responsable de la recherche. "Il est très intéressant d'essayer de surmonter cette barrière et d'obtenir la possibilité d'un traitement prénatal."

Zilka a dit à Spectrum qu'il pourrait essayerde mener une expérience sur l'homme pendant quatre ans, mais d'autres scientifiques sont moins satisfaits de cette perspective, car cela implique qu'ils doivent craquer les gènes des bébés, un peu comme ce que le scientifique chinois He Jiankui a fait.

"Toute manipulation des gènes dans le cerveau du fœtus est dangereuse, donc j'ai des inquiétudes", a déclaré Antonio Bedalov, oncologue du Centre de recherche sur le cancer Fred Hutchinson.

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