Gadgets

L'injection de gène dans un œil améliore la vision des deux


Le génie génétique a obtenu des résultats uniquesdans une branche aussi importante de la médecine que l'ophtalmologie. L'utilisation de gènes modifiés a permis de ralentir et d'inverser le développement de la maladie conduisant à la cécité à un jeune âge de 20 à 30 ans. Auparavant, la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON), causée par des mutations dans les cellules rétiniennes et provoquant une dégénérescence irréversible du nerf optique, conduisait à une cécité quasi totale et était guérie dans moins de 20% des cas.

Il est à noter que les patients LHON dont les médecinsont pu maintenir la vision, sont restés malvoyants avec un indice d'acuité visuelle de 20/200 (la plus grande lettre du diagramme de vision standard). LHON affecte une personne sur 30000, par conséquent, la technique proposée par des scientifiques de l'Université de Cambridge, de l'Université de Pittsburgh et de l'Institut de la vision de Paris aidera à sauver la vue de milliers de personnes dans le monde. La technique de thérapie génique faisant l'objet de la troisième phase des essais cliniques a permis de guérir avec succès 37 patients atteints de LHON.

Cependant, au cours de la recherche et de la mise en œuvredes essais cliniques ont révélé une autre propriété surprenante du système de vision humain. Les gènes mutés ont été injectés dans un œil, mais une amélioration significative de la vision a été notée dans les deux yeux chez 78% des patients testés. Ce fait confirme l'hypothèse que l'amélioration de la vision dans les yeux non traités pourrait être causée par le transfert d'ADN de vecteur viral de l'œil injecté.

La nouvelle méthode de traitement LHON est basée suren utilisant un fragment d'ADN rAAV2 / 2-ND4 modifié capable de remplacer le fragment de gène MT-ND4 muté au cours de la maladie. Le vecteur viral est introduit par injection dans l'humeur vitréenne à l'arrière de l'œil.

Pour confirmer la théorie du transfert d'ADNintroduit par injection dans un œil à l'autre, un test supplémentaire a été réalisé sur des macaques dont les organes de la vision sont similaires à ceux de l'homme. Trois mois après l'injection de rAAV2 / 2-ND4 dans un œil des animaux, diverses parties de l'œil et du cerveau ont été analysées. En conséquence, l'ADN du vecteur viral a été trouvé dans le segment antérieur, la rétine et le nerf optique de l'œil non traité. Ainsi, l'amélioration inattendue de la vision observée dans les yeux non traités pourrait refléter la diffusion interoculaire de rAAV2 / 2-ND4.

Selon les scientifiques, la thérapie génique fournitla solution optimale pour le traitement de nombreuses maladies héréditaires causées par des changements génétiques. À l'avenir, d'autres maladies mitochondriales pourront être traitées avec la même technologie.

Source: cam