Tutkijat parantavat sokeutta geenimuokkaustekniikan avulla

Kuuluisa CRISPR-geeninkäsittelytekniikkakäytettiin ensin ihmiskehossa. Oregonin terveys- ja tiedeyliopiston (OHSU) tutkijat esittelivät yleisölle uuden kokeen tulokset, jonka aikana keksittiin edistyksellinen menetelmä perinnöllisen sokeuden hoitamiseksi, kertoo portaali newatlas.com. Huolimatta siitä, että geenitekniikka tieteenä ilmestyi 1900-luvun puolivälissä, tutkijat eivät pitkään aikaan uskaltaneet soveltaa keksintöjään ihmisiin pelkääessään tämän tiedonhaaran mukana seuraavien eettisten ongelmien syntymistä. Olipa se miten tahansa, äskettäinen ihmisoperaatio voi antaa vihreän valon CRISPR: n aktiiviselle käytölle useiden sairauksien hoidossa. Onko geenimuokkaus alkanut asteittain siirtyä jokapäiväiseen elämäämme?

Geenimuokkaustekniikkaa käytettiin ensimmäisen kerran sokeuden hoidossa.

Geenimuokkaustekniikka on auttanut näön hoidossa

Leberin amabroosi - perinnöllinen sairaus,jonka vuoksi potilaat syntyvät sokeina tai kadottavat näkökykynsä ensimmäisten elämänvuosien aikana. Tämä harvinainen sairaus johtuu erityisestä geneettisestä mutaatiosta, joka vaikuttaa negatiivisesti verkkokalvolle, jättäen lopulta potilaalle mahdollisuuden nähdä. Yrittääkseen korjata viallisen geenin, joka aiheuttaa taudin ilmestymisen ja edelleen kehittymisen, tutkijat käyttivät ensin geeninmuokkaustekniikkaa Oregonin yliopiston seinämiin injektoimalla ladatun CRISPR-lääkkeen suoraan valon reseptorisoluihin sairastuneen verkkokalvon takana.

Katso myös: CRISPR-genomitoimittaja auttoi ensimmäistä kertaa tuhoamaan herpesviruksen nukkuvat muodot

Sen kehittämisen jälkeen vuonna 2012Geenimuokkaustekniikka on osoittautunut lupaavaksi tapaksi hoitaa erilaisia ​​geneettisiä sairauksia. Uuden työkalun avulla tutkijat voivat kirjaimellisesti leikata vaurioituneet DNA-osat, joista tulee sairauden kehittymisen aiheuttaja, lisäämällä tyhjään tilaan jotain hyödyllisempää.

Uusi tutkimus OHSU: lla, jonka tarkoituksena oli hoitaa Leberin synnynnäinen amauroosi-oireyhtymä

Kokeeseen valmistautumisen aikana oliLeberin amauroosin todettiin johtuvan virheestä CEP290-geenissä, joka vastaa verkkokalvon kehityksestä. Vaikka CRISPR-tekniikkaa on testattu ihmisillä aiemmin, perinnöllisestä oireyhtymästä kärsivien näköelinten leikkaus oli ensimmäinen ihmisen tekemä muokkaus. Joten jos aiemmat lääkärit joutuivat poistamaan solut potilaasta muokkaamalla niitä laboratoriossa ja palauttamalla ne sitten paikalleen, uusi kliininen tutkimus merkitsee ensimmäistä kertaa CRISPR: n editointia suoraan ihmiskehossa.

Muuten, löydät lisää hyödyllisiä artikkeleita viimeisimmästä lääketieteellisestä kehityksestä virallisilla kanavillamme Yandex.Zenissä ja Telegramissa.

Operaation menestyksen innoittamana, MarkOHSU: n johtava tutkija Pennesi huomautti, että jo suhteellisen lähitulevaisuudessa CRISPR-tekniikka pystyy avaamaan henkilölle käytännössä rajattomat mahdollisuudet geneettisten sairauksien hoidossa. Perinnöllisen sokeuden estämisen lisäksi suoraan ihmisen sisällä tapahtuva geenien muokkaaminen voi myös pelastaa meidät paljon laajemmalta sairaukselta kuin aiemmin ajateltiin.

Kuten usein tapahtuu, uuden soveltaminenHoitomenetelmällä on yksi merkittävä "mutta". Asiantuntijat pelkäävät tässä tapauksessa, että keinotekoisesti muokatut geenit voivat vaikuttaa lapsiin, mitä potilaat todennäköisesti haluavat saada tulevaisuudessa. Jos lääkäri tekee leikkauksen aikana pienen virheen, väärän muokkauksen seuraukset voivat muuttaa ihmisen luonnollista geenivarantoa sukupolvien ajan.

Mitä mieltä olet, onko eettistä käyttää CRISPR-tekniikkaa ihmisissä? Jaa ideasi samanhenkisten ihmisten kanssa Telegram-keskustelussamme.

Olkoon niin, CRISPR-tekniikan soveltaminenToistaiseksi vain yksi potilas on suoritettu, joten on liian aikaista puhua geeniterapian lopputuloksista. Tutkijat totesivat, että lähitulevaisuudessa 18 muuta vapaaehtoista odottaa hoitoa ja on valmis kertomaan tulevaisuudessa ainutlaatuisen tekniikan käytön tehokkuudesta.