El editor genómico CRISPR se utilizó por primera vez para la terapia contra el VIH

CRISPR Genome Editor encuentra másuso en medicina para tratar pacientes. Informaremos regularmente sobre esto en las páginas de nuestro portal. Entonces, si no desea perderse las noticias, le recomendamos suscribirse a nuestro canal en Telegram. Si antes todo se limitaba a una serie de experimentos en laboratorios o, en el mejor de los casos, experimentos con animales, ahora los científicos están utilizando los logros en el campo de CRISPR para ayudar a las personas. Por ejemplo, recientemente, los médicos chinos utilizaron CRISPR para editar las células inmunes de un paciente que padece VIH. Y esta terapia fue, hasta cierto punto, muy exitosa.

Genome Editor es una herramienta poderosa que puede ayudarnos a vencer enfermedades incurables.

Cómo un editor de genoma puede curar el VIH

Para ayudar a las personas, los médicos decidieronusa la mutación CCR532. Ha estado abierto por bastante tiempo. Y esta rara mutación hace que las células T humanas (responsables de la inmunidad) sean resistentes a la infección por VIH. En un paciente de 33 años que participaba en el experimento, además de ser diagnosticado con VIH, también se detectó leucemia de células T. Esto complica el proceso. Por lo tanto, la persona debería haber sido tratada con radioterapia, que matará la mayoría de las células T. Y dado que son responsables de la inmunidad, después de recibir dicho tratamiento, el paciente podría morir rápidamente debido a la rápida propagación del virus de inmunodeficiencia en todo el cuerpo.

Como resultado, los científicos decidieron combinar el tratamiento conprocedimiento experimental: después de la irradiación, le presentaron al paciente sus propias células, ya editadas con CRISPR, que "introdujo" la mutación CCR532 anterior. Las células modificadas por CRISPR han echado raíces en el cuerpo. Lo más interesante es que 19 meses después del experimento, las células con una mutación todavía se detectaron en el cuerpo del paciente. Además, la mutación se transmitió a otras células sanguíneas, y no solo a los nuevos linfocitos T.

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Es cierto que el número de estas células seguía siendoinsuficiente para curar completamente al paciente de un virus peligroso. El porcentaje de células "mutadas" era solo del 17,8% al comienzo del experimento y aproximadamente del 8% 19 meses después de la primera inyección de células modificadas con CRISPR.

El proceso de edición del genoma se parece a esto. Algunos genes se cortan y se reemplazan por otros nuevos.

Sin embargo, los autores del trabajo están seguros de que suLa investigación es exitosa. Por un lado, esta es la observación más larga de células editadas con CRISPR en el cuerpo humano hasta la fecha. Por otro lado, los científicos han demostrado que incluso una estadía prolongada en el cuerpo de las células editadas no causa daños adicionales al cuerpo. Además, lo más importante es que, en el contexto del paciente con cáncer, las nuevas células no se convirtieron en células tumorales, lo que los científicos tenían más miedo.

Además, en teoría, si aumenta el númeroCélulas modificadas por CRISPR en el cuerpo humano, será posible lograr la regresión del virus y, posiblemente, incluso una cura completa. Ahora los médicos chinos están buscando formas de crear poblaciones de células que puedan "sobrevivir" en el cuerpo mucho más tiempo para "reemplazar" todas las células sanguíneas por otras nuevas y así tratar de curar al paciente de una enfermedad peligrosa.