Investigación

La terapia genética CRISPR alivia el dolor mejor que los opiáceos

En 2006, un caso bastante raroenfermedad genética Un niño, originario de Pakistán, mostró una desviación muy interesante: podía sentir el calor, el frío, la textura de los objetos, reconocer fácilmente el tacto, pero no sentía dolor. Desafortunadamente, este niño ya no está vivo, ya que creía tanto en su "invulnerabilidad" que saltó del techo en un intento de demostrarlo. Sin embargo, un grupo de expertos logró realizar algunas investigaciones sobre el genoma de un joven pakistaní, y estos datos ayudarán a crear analgésicos que actuarán a nivel genético. Funcionarán mejor que los opiáceos y no serán adictivos.

CRISPR podría ser la clave para librar a la humanidad de muchas enfermedades

Cómo aliviar el dolor.

Como entiendes, para desarrollarAl igual que los analgésicos, los científicos tuvieron que usar el editor genómico CRISPR. Un nuevo enfoque para aliviar el dolor imita una rara mutación de un niño pakistaní. Y ya ha sido probado en ratones en el laboratorio Prashant Mali de la Universidad de California en San Diego.

Un estudio en el que se utilizó CRISPRpara bloquear temporalmente el dolor, tuvo lugar en julio, pero los científicos no quisieron hacer ningún comentario hasta que todos los datos de su investigación pasaron una verificación completa. La idea básica es inyectar partículas virales en el líquido cefalorraquídeo que llevan una versión modificada de CRISPR diseñada para interrumpir las señales de dolor. La modificación (o más bien el bloqueo temporal) se somete a un gen llamado SCN9A, que es responsable de la producción de una molécula particular (se llamaba Nav1.7). A su vez, es un factor clave en el paso de un impulso de dolor al cerebro.

Esto es interesante: al utilizar CRISPR por primera vez, fue posible editar varios genes simultáneamente.

Evidencia del papel dominante de este gen yLas moléculas correspondientes se obtuvieron de personas con enfermedades hereditarias extrañas que causan una disminución en el umbral del dolor. El niño paquistaní que ya se mencionó al comienzo del artículo era miembro de una familia con una mutación que apagaba por completo el gen SCN9A. Gracias a ellos, fue posible estudiar esta mutación bastante bien. Pero hasta ahora, los intentos de simular esta mutación no han tenido éxito, pero los investigadores de California han tenido éxito.

Datos obtenidos durante los experimentos enanimales, dicen que aún no es posible eliminar completamente el síndrome de dolor. Pero para reducir significativamente su manifestación ya es bastante capaz. El efecto de la terapia CRISPR es comparable al uso de opiáceos. La única excepción es que CRISPR no es adictivo. Este es un gran paso adelante.

Simulación por computadora de cómo funciona CRISPR al cortar fragmentos de ADN

Por el momento, los científicos planean comenzarinvestigación completa que involucra a personas. Los expertos dicen que dicha terapia genética ayudará a aliviar una gran cantidad de personas del dolor crónico. Por ejemplo, pacientes con cáncer avanzado o personas con neuralgia congénita. Además, no se puede descartar el uso más "estándar" de un nuevo tipo de medicamento para el dolor: el uso de medicamentos CRISPR durante las operaciones o en pacientes con lesiones graves, por ejemplo, después de accidentes o en zonas de guerra. ¿Y qué otras aplicaciones, en su opinión, se pueden encontrar para tal anestésico? Cuéntanoslo en nuestro chat en Telegram.

Para ingresar más rápido al mercado, los científicos han creadoNavega Therapeutics, que trabajará con la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.) Y varios centros de investigación para evaluar el rendimiento del nuevo medicamento.

Aviso de Facebook para la UE! ¡Debe iniciar sesión para ver y publicar comentarios de FB!