Generelt

CRISPR-indsprøjtning i embryoens hjerne kan helbrede genetisk lidelse

Helt kontroversiel ny undersøgelseantyder, at der kan være en måde at forhindre Angelman syndrom på, en genetisk lidelse, der kan forårsage anfald, kommunikationsvanskeligheder og er forbundet med sygdomme i autismespektret. Faktum er, at for at teste den eksperimentelle behandling hos mus, skulle forskere injicere CRISPR enzymer, som ændrer genet direkte i hjernen hos det udviklende foster. Genetisk modificerede frugter er uchartede etiske områder. Potentielt gavnlig forsøgsbehandling bør afvejes af angst om patientens trivsel.

Som altid på mus

Behandlingen, der blev præsenteret på det videnskabeligekonferencen i februar, men ikke i akademiske tidsskrifter, påvirker et specifikt UBE3A-gen, som hjælper cellerne med at bryde ned og behandle proteiner.

Når dette gen muterer i den udviklende hjerne,Angelman syndrom forekommer. Men forskning viser, at det kan undgås, hvis generne tænder før fødslen. I et forsøg med 10 embryonale mus anvendte forskere CRISPR for at genaktivere genet og fandt, at redigering fungerede på halvdelen af ​​neuronerne i hjernen af ​​hver mus, da de var fem måneder gamle. Redigering havde en lignende virkning på menneskeskabte neuroner.

"Jo hurtigere du returnerer generne og forsøger at løseProblemet er jo bedre det terapeutiske resultat vil være ", siger Mark Zilka fra University of North Carolina på Chapel Hill, forskningschef. "Der er stor interesse for at forsøge at bryde igennem denne barriere og få mulighed for prædatal behandling."

Zilka fortalte Spectrum, at han kunne prøveat gennemføre et eksperiment på mennesker i fire år, men andre forskere er mindre tilfredse med denne udsigt, da det indebærer, at de skal knække babyernes gener, ligesom det kinesiske forsker He Jiankui gjorde.

"Enhver manipulation af generne i føtal hjernen er farlig, så jeg har bekymringer," sagde onkolog Antonio Bedalov fra Fred Hutchinson Cancer Research Center.

Tror du, at vi har ret til at redigere babyernes gener? Fortæl os i vores chat i Telegram.