Forskning

CRISPR Genterapi smerter lindrer bedre end opiater

I 2006, et tilfælde af en temmelig sjældengenetisk sygdom. En dreng, oprindeligt fra Pakistan, udviste en meget interessant afvigelse: han kunne mærke objekterens varme, kolde, tekstur, let genkende berøring, men følte ikke smerter. Desværre er denne dreng ikke længere i live, da han troede på hans ”usårbarhed” så meget, at han sprang fra taget i et forsøg på at bevise det. Imidlertid formåede en gruppe eksperter at undersøge genomet til en ung pakistansk, og disse data i dag vil hjælpe med at skabe smertestillende midler, der vil virke på det genetiske niveau. De vil arbejde bedre end opiater og vil ikke være vanedannende.

CRISPR kunne være nøglen til at befri menneskeheden for mange sygdomme

Sådan lindrer du smerter

Som du forstår, for at udvikle digligesom smertestillende medicin, måtte forskere bruge CRISPR genomeditor. En ny tilgang til smertelindring efterligner en sjælden mutation af en pakistansk dreng. Og han er allerede testet på mus i Prashant Mali-laboratoriet på University of California i San Diego.

En undersøgelse, hvor CRISPR blev brugtfor midlertidigt at blokere smerterne, fandt den sted i juli, men forskerne ønskede ikke at give nogen kommentarer, indtil alle data fra deres forskning bestod en fuld kontrol. Den grundlæggende idé er at injicere virale partikler i cerebrospinalvæsken, der bærer en modificeret version af CRISPR designet til at afbryde smertsignaler. Modifikation (eller snarere midlertidig blokering) udsættes for et gen kaldet SCN9A, som er ansvarlig for produktionen af ​​et bestemt molekyle (det blev kaldt Nav1.7). Det er til gengæld en nøglefaktor i passagen af ​​en smerteimpuls ind i hjernen.

Dette er interessant: Brug af CRISPR for første gang var det muligt at redigere flere gener samtidigt.

Bevis for, at dette gen er dominerende ogde tilsvarende molekyler blev opnået fra mennesker med mærkelige arvelige sygdomme, der forårsager et fald i smertetærsklen. Den pakistanske dreng, der allerede blev nævnt i begyndelsen af ​​artiklen, var et medlem af en familie med en mutation, der fuldstændigt slukkede SCN9A-genet. Takket være dem var det muligt at studere denne mutation ganske godt. Men indtil videre har forsøg på at simulere denne mutation ikke været vellykket, men forskere fra Californien har haft succes.

Data opnået under eksperimenter pådyr, siger de, at det endnu ikke er muligt at fjerne smertesyndromet fuldstændigt. Men at markant reducere dens manifestation er allerede ret kapabel. Effekten af ​​CRISPR-terapi kan sammenlignes med brugen af ​​opiater. Den eneste undtagelse er, at CRISPR ikke er vanedannende. Dette er et kæmpe skridt fremad.

Computersimulering af, hvordan CRISPR fungerer, når man klipper DNA-fragmenter

I øjeblikket planlægger forskere at startefuldtidsforskning, der involverer mennesker. Eksperter siger, at en sådan genterapi vil hjælpe med at aflaste et stort antal mennesker fra kronisk smerte. F.eks. Patienter i fremskreden kræft eller personer med medfødt neuralgi. Man kan heller ikke udelukke den mere "standard" brug af en ny type smertestillende medicin: brugen af ​​CRISPR-lægemidler under operationer eller hos patienter med alvorlige kvæstelser, f.eks. Efter ulykker eller i krigszoner. Og hvilke andre anvendelser, efter din mening, kan man finde til en sådan bedøvelsesmiddel? Fortæl os om det i vores chat i Telegram.

For at komme hurtigere ind på markedet har forskere skabtNavega Therapeutics, som vil samarbejde med FDA (U.S. Food and Drug Administration) og en række forskningscentre for at teste ydeevnen af ​​det nye lægemiddel.