Obecně

Vědci poprvé upravili genom kmenových buněk bez jejich extrakce z těla

Vděčíme za svou dlouhověkost kmenovým buňkámkteré jsou hluboko uvnitř určitých tkání našeho těla a nahrazují staré buňky. V posledních letech věda dosáhla významného pokroku v léčbě některých genetických onemocnění úpravou genomu kmenových buněk. K tomu jsou nejprve odstraněny z těla, upraveny, provedeny nezbytné změny v jejich genomu, a pak umístěny zpět do těla pacienta. Takový postup však přináší řadu obtíží. Vědci z Harvardské univerzity uvádějí, že se tomu dá brzy vyhnout. Vědci poprvé provedli úspěšnou editaci genů kmenových buněk přímo v těle. Výsledky jejich práce jsou uvedeny v časopise Cell Reports.

Editace genomu kmenových buněk je složitý proces.

Proces léčby genetických onemocnění můžesrovnání s pokusem o odstranění řeky trosek. Pokud právě sbíráte všechny odpadky na dně řeky po proudu, pak se časem voda znovu zašpiní, pokud problém nevyřešíte s odpadky proti proudu. Podobně je léčba nemocných buněk neúčinná. To nepomůže, pokud se uchýlíte k použití kmenových buněk, které mohou rychle nahradit poškozené nebo staré buňky novými a zdravými.

Aktuální proces úpravKmenové buňky zahrnují jejich odstranění z těla, následné genetické změny a nakonec opačnou integraci upravených buněk zpět do těla. Ve všech fázích tohoto velmi složitého postupu existuje vysoké riziko chyb a selhání: kmenové buňky mohou jednoduše umřít uvnitř kultivačního šálku, imunitní systém pacienta může zahájit proces odmítání upravených kmenových buněk po jejich transplantaci, nebo nové buňky nebudou mít žádný očekávaný pozitivní účinek.

"Když získáváte kmenové buňky. \ Torganismus, extrahujete je z velmi složitého prostředí, které je vyživuje a podporuje. Extrakce pro ně představuje skutečný šok, “vysvětluje Amy Wagers, přední specialista v této studii.

„Izolace kmenových buněk je mění. Transplantace buněk je mění. Klíčovým cílem našeho výzkumu je možnost zavedení genetických změn v jejich genomu bez zbytečné další interakce s nimi.

Na základě předchozí práce na genustřih kmenových buněk, tým vědců Harvardu použil adeno-asociované viry (AAV) k dodání látky nezbytné pro úpravu genomu do buněk. Tyto viry nezpůsobují onemocnění u lidí, a proto způsobují pouze velmi slabou imunitní reakci.

K testování metody, vědci používajílaboratorních myší. Pro zavádění virů AAV do různých typů buněk hlodavců (kůže, krev, svaly a progenitorové buňky (odkazují na počáteční fázi vývoje buněk)) vědci použili technologii úpravy genu CRISPR. Pro vizualizaci výsledku v kmenových buňkách byly také aktivovány reportérové ​​geny, které jsou zvýrazněny fluorescenční červenou barvou.

Vědci očekávali úspěch. Výzkumníci uvádějí, že až 60 procent kmenových buněk kosterního svalstva, až 27 procent kmenových buněk kůže a až 38 procent kmenových buněk myší kostní tkáně bylo zvýrazněno červeně, což znamená, že byly úspěšně upraveny. Následně vědci dodají, že i další kožní buňky byly následně modifikovány, což je ve prospěch přenosu genetické informace z upravených kmenových buněk do jiných typů buněk.

Tým vědců z Harvardu to hlásíVědecký průlom může vést k vývoji nových léčebných postupů pro genetická onemocnění, zejména svalové dystrofie, která je spojena s problémem opravy tkání.

„Dosud byl koncept zdravých genů dodávánkmenové buňky používající adeno-asociované viry nebyly praktické, protože tyto buňky, zatímco v živém organismu, se rozdělují tak rychle, že dodané geny se z nich velmi rychle rozpustí, “říká Sharif Tabebordbar.

„Náš výzkum tuto možnost dokazujeneustálá editace genomu kmenových buněk a jejich dceřiných buněk v jejich přirozeném prostředí. To otevírá velký potenciál pro další zlepšení této metody genové editace, stejně jako vývoj na základě spolehlivějších a efektivnějších metod léčby různých forem genetických onemocnění.

O novinkách můžete diskutovat v chatu o telegramu.