Най-скъпото лечение в света ще струва $ 2,125,000. За какво е?

Бебето се ражда. С фатална диагноза. И скоро еднократното заместване на гена го третира през първите седмици от живота. Цената? По-добре не знаеш. Генната терапия скоро ще достигне до важен етап. Утре фармацевтичният гигант Novartis очаква да получи одобрение за стартирането на това, което според него ще стане първият "блокбъстър" на генната заместителна терапия. Един блокбъстър е всяко лекарство, което носи повече от 1 млрд. Долара продажби годишно.

Най-скъпото лечение в света

Лечението, наречено Zolgensma, може да спаси децата, родени с спинална мускулна атрофия (SMA) тип 1, дегенеративно заболяванеобикновено убива в рамките на две години. Но това е и шокиращо скъпо: от 1,5 до 2 милиона долара. Това ще бъде най-скъпото лекарство за еднократна употреба, продавано някога. В петък Novartis получи одобрение за употребата на лекарството и определи цената на 2,125 милиона долара.

Генната терапия използва вируси за инжектиранездравите гени в клетките на пациентите, но нарастващият успех на концепцията може да разтърси здравната индустрия на САЩ. FDA прогнозира, че до 2025 г. между 10 и 20 гена или клетъчни терапии ще влязат на пазара всяка година, което може да разтърси американския застрахователен пазар, ако бъдат одобрени скъпи лечения за хемофилия и мускулна дистрофия.

Проблемът с много от тези лекарства ече те са скъпи, но променят живота на тези, които се нуждаят от тях ”, казва Майкъл Шърман, главен медицински директор на застрахователната компания Harvard Pilgrim Health Care, която преговаря с Novartis. "В случай на тази и други генни терапии, които ще дойдат, въпросът не е какво да се каже не, но как да се каже" да ", това не е фалит на системата."

Ръководителите на Novartis твърдят, че стартиратмедикаментите от AGR ще включват програми за подпомагане на застрахователите, включително план за възстановяване на част от цената на лекарството, ако пациентите умират или завършат на вентилатора.

„Бихме искали да платим постепенно“, казва Шърман, „и спрете да плащате, ако спре да работи. С такива постоянно нарастващи цени, мисля, че е справедливо да попитам. "

Шърман казва такива нови концепции за плащанене могат да бъдат изпълнени изцяло, докато застрахователите не се съгласят да приемат неплатени сметки за пациенти, когато сменят плановете си. Освен това правилото, което гарантира "най-добрата цена" за всички лекарства на държавните здравни агенции, означава, че Novartis не може да предложи пълна гаранция за връщане на парите.

Лечението е разработено от екип от Охайо,където учените и лекарите от Националната детска болница го изпробваха на деца с впечатляващи резултати. Децата бяха инжектирани с трилиони вируси, носещи правилното копие на ген, наречен SMN1. Мутиралата форма на този ген причинява загуба на моторни неврони в гръбначния мозък.

Ученият, който усъвършенства тази идея, БрайънКаспар създаде стартиращ AveXis. Миналата година Новартис я купи за 8,7 млрд. Долара. Друг учен, Артър Бърджис от държавния университет в Охайо, също изигра важна роля, като създаде мишка с AGR. Доктор Гери Мендел провежда първите проучвания при хора.

Тъй като в САЩ само 400 деца годишно се раждат с AGR, покупната цена гарантира изключително висока цена на лекарството. Никой няма да работи безплатно.

Когато Zolgensma получи очакваната зелена светлина,лечението ще бъде шестата генна терапия, одобрена в САЩ или Европа. Но някои от тях не могат да намерят пациенти. Една от терапиите - Глибера - ще бъде извадена от пазара, защото е закупена само веднъж. Другата, Strimvelis, която лекува имунодефицит, е била използвана от по-малко от дузина платени клиенти, отчасти защото включва трансплантация на костен мозък. Третата, Luxturna, е очно заболяване, което засяга много малко хора.

Но лечението на SMA, за разлика от тези истории, е вечеима голямо търсене. Към днешна дата 150 пациенти са преминали през генна терапия в клинични проучвания или по специални програми за достъп, казва Дейвид Ленън, президент на AveXis. В някои случаи лечението се дава на деца на шест седмици, което подчертава колко бързо могат да бъдат коригирани гените на детето след раждането.

Някои държави наскоро добавиха SMA към списъка.заболявания, които проверяват децата в родилните домове. Както други държави следват Минесота и Пенсилвания, това вероятно ще добави постоянен брой нови кандидати за лекарството.

Одобрението за заместване на гена дойде само тригодини след друг пробив, в който се използва един вид генетично лекарство, наречено антисенс. Той доведе до първото високо ефективно лечение на SMA. Това лекарство Spinraza се продава от Biogen и струва 375 000 долара годишно, но трябва да се взема през цялото време, година след година.

Очаква се две конкурентни процедурище се срещнат на пазара. Но застрахователите очакват, че еднократната корекция на ген може да бъде по-евтина в дългосрочен план, въпреки първоначалната цена. Всички надежди и изчисления на родителите се основават на предположението, че генетичната корекция ще продължи дълго време. Засега това е вярно: някои деца, които са били лекувани, вече са на пет години и се чувстват добре. Но няма гаранции, че лечението няма да "отлети" или че няма да е необходимо да се прилага лекарството по-късно.

Също така не е известно дали генът някога ще бъдетерапия в бедните страни, чиито медицински системи не могат да се грижат за деца със СМА, които не могат да си позволят лечение. Но Novartis няма конкретни планове да продава лечение в най-бедните части на света.

Тук имате разпокъсаността на съвременния свят. Какво мислите, дали такова скъпо лечение е оправдано? Разкажете ни в нашия чат в Telegram.