عام

أغلى علاج في العالم سيكلف 2،125،000 دولار. ما هذا؟

ولادة طفل. مع تشخيص قاتل. وسرعان ما يعالجها بديل الجين لمرة واحدة في الأسابيع الأولى من الحياة. التكلفة؟ أنت الأفضل أن لا تعرف. العلاج الجيني سيصل قريبا إلى معلم هام. غدًا ، تتوقع شركة الأدوية العملاقة نوفارتيس الحصول على موافقة لإطلاق ما سيصبح ، حسب قوله ، أول "علاج" لاستبدال الجينات. A blockbuster هو أي دواء يحقق مبيعات تزيد عن مليار دولار في السنة.

أغلى علاج في العالم

العلاج الذي يدعى Zolgensma يمكن أن ينقذ الأطفال المولودين ضمور العضلات الشوكي (SMA) النوع 1 ، وهو مرض التنكسية التيعادة ما يقتل في غضون عامين. لكنها مكلفة أيضًا بشكل مذهل: من 1.5 إلى 2 مليون دولار. سيكون أغلى عقار يستخدم مرة واحدة على الإطلاق. في يوم الجمعة ، حصلت نوفارتيس على موافقة لاستخدام الدواء وحددت السعر عند 2.125 مليون دولار.

يستخدم العلاج الجيني فيروسات للحقنجينات صحية في خلايا المريض ، لكن النجاح المتزايد لهذا المفهوم قد يهز صناعة الرعاية الصحية في الولايات المتحدة. تتوقع إدارة الأغذية والعقاقير أنه بحلول عام 2025 ، ستدخل السوق ما بين 10 و 20 علاجًا خلويًا أو خلويًا إلى السوق كل عام ، مما قد يهز سوق التأمين الأمريكي إذا تمت الموافقة على علاجات باهظة الثمن لعلاج الهيموفيليا والحثل العضلي.

"المشكلة مع العديد من هذه الأدوية هييقول مايكل شيرمان ، المدير الطبي لشركة التأمين هارفارد بيلجريم هيلث كير ، التي تتفاوض مع شركة نوفارتيس ، إنها غالية الثمن ، لكنها تغير حياة أولئك الذين يحتاجون إليها. "في هذه الحالة وغيرها من علاجات الجينات التي ستأتي ، فإن النقطة لا تكمن في قول لا ، ولكن كيف تقول نعم ، إنها لا تفلس النظام".

يقول التنفيذيون في شركة Novartisسيتضمن الدواء من AGR برامج لمساعدة شركات التأمين على الدفع ، بما في ذلك خطة لسداد جزء بسيط من تكلفة الدواء إذا مات المرضى أو انتهى بهم المطاف في جهاز التنفس الصناعي.

يقول شيرمان: "نود أن ندفع تدريجياً" وأن نتوقف عن الدفع إذا توقف عن العمل. مع هذه الأسعار المتزايدة باستمرار ، أعتقد أنه من العدل أن نسأل ".

يقول شيرمان مفاهيم الدفع الجديدة هذهلا يمكن تنفيذها بالكامل حتى توافق شركات التأمين على قبول فواتير المرضى غير المدفوعة عند تغيير الخطط. بالإضافة إلى ذلك ، فإن القاعدة التي تضمن "أفضل سعر" لجميع الأدوية للوكالات الصحية الحكومية تعني أن نوفارتيس لا يمكنها تقديم ضمان كامل لاسترداد الأموال.

تم تطوير العلاج من قبل فريق من ولاية أوهايو ،حيث اختبره العلماء والأطباء من المستشفى الوطني للأطفال على الأطفال بنتائج رائعة. تم حقن الأطفال مع تريليونات من الفيروسات التي تحمل النسخة الصحيحة من جين يسمى SMN1. يتسبب الشكل المتحور لهذا الجين في فقدان الخلايا العصبية الحركية في الحبل الشوكي.

العالم الذي صقل هذه الفكرة ، براينKaspar ، إنشاء بدء التشغيل AveXis. في العام الماضي ، اشترتها شركة نوفارتيس مقابل 8.7 مليار دولار. كما لعب عالِم آخر ، وهو آرثر بورغيس من جامعة ولاية أوهايو ، دورًا مهمًا من خلال إنشاء فأر مع AGR. أجرى الطبيب جيري مندل الدراسات الأولى في البشر.

نظرًا لأن 400 طفل فقط في الولايات المتحدة يولدون سنويًا في AGR ، فإن سعر الشراء يضمن سعرًا مرتفعًا للغاية للدواء. لن يعمل أحد مجانًا.

عندما يتلقى Zolgensma الضوء الأخضر المتوقع ،سيكون العلاج هو العلاج الجيني السادس المعتمد في الولايات المتحدة الأمريكية أو أوروبا. لكن البعض منهم لا يمكن العثور على المرضى. سيتم إزالة أحد العلاجات - Glybera - من السوق لأنه تم شراؤه مرة واحدة فقط. الآخر ، Strimvelis ، الذي يعالج نقص المناعة ، تم استخدامه من قبل أكثر من عشرة عملاء يدفعون ، جزئياً لأنه يشمل عملية زرع نخاع العظم. الثالث ، Luxturna ، هو مرض يصيب العين ويصيب عددًا قليلًا جدًا من الأشخاص.

لكن معاملة SMA ، على عكس هذه القصص ، موجودة بالفعلفي الطلب الكبير. حتى الآن ، خضع 150 مريضًا للعلاج الجيني في التجارب السريرية أو في إطار برامج الوصول الخاصة ، كما يقول ديفيد لينون ، رئيس AveXis. في بعض الحالات ، يتم تقديم العلاج للأطفال حتى عمر ستة أسابيع ، وهو ما يؤكد مدى سرعة تصحيح جينات الطفل بعد الولادة.

أضافت بعض الدول مؤخرًا SMA إلى القائمة.الأمراض التي تحقق الأطفال في دور الولادة. نظرًا لأن الولايات الأخرى تتبع تقدم مينيسوتا وبنسلفانيا ، فمن المحتمل أن يضيف هذا عددًا ثابتًا من المرشحين الجدد للدواء.

وجاءت موافقة استبدال الجينات في ثلاثة فقطسنوات بعد طفرة أخرى ، حيث تم استخدام نوع من المخدرات الوراثية تسمى antisense. أدى إلى أول علاج فعال للغاية من SMA. يباع Biogen هذا الدواء Spinraza ويكلف 375000 دولار في السنة ، ولكن يجب أن يؤخذ في كل وقت ، سنة بعد سنة.

ومن المتوقع أن اثنين من الإجراءات المتنافسةسوف يجتمع في السوق. لكن شركات التأمين تتوقع أن تصحيح الجين لمرة واحدة قد يكون أرخص على المدى الطويل ، على الرغم من السعر المبدئي. وتستند جميع آمال وحسابات الآباء على افتراض أن التصحيح الجيني سوف يستمر لفترة طويلة. هذا صحيح حتى الآن: بعض الأطفال الذين عولجوا الآن في سن الخامسة ، ويشعرون بالرضا. لكن لا توجد ضمانات بأن العلاج لن "ينطلق" أو أنه لن يكون من الضروري إعطاء الدواء لاحقًا.

كما أنه من غير المعروف ما إذا كان الجين سوف يستمرالعلاج إلى البلدان الفقيرة التي لا تستطيع أنظمتها الطبية رعاية الأطفال الذين يعانون من SMA والذين لا يستطيعون تحمل تكاليف العلاج. لكن نوفارتيس ليس لديها خطط محددة لبيع العلاج في أفقر أنحاء العالم.

هنا لديك تجزئة العالم الحديث. ما رأيك ، هل هذا العلاج باهظ الثمن؟ أخبرنا في محادثتنا في Telegram.