حقن الجينات في عين واحدة يحسن الرؤية في كليهما

حققت الهندسة الوراثية نتائج فريدةفي فرع مهم من فروع الطب مثل طب العيون. لقد جعل استخدام الجينات المعدلة من الممكن إبطاء وعكس تطور المرض المؤدي إلى العمى في سن مبكرة من 20 إلى 30 عامًا. في السابق ، أدى اعتلال ليبر العصبي البصري الوراثي (LHON) ، الناجم عن طفرات في خلايا الشبكية وتسبب في انحطاط لا رجعة فيه في العصب البصري ، إلى عمى شبه كامل وتم علاجه في أقل من 20٪ من الحالات.

يشار إلى أن مرضى LHON أطبائهمكانوا قادرين على الحفاظ على الرؤية ، وظلوا ضعيفي البصر مع مؤشر حدة البصر 20/200 (أكبر حرف في مخطط الرؤية القياسي). يؤثر LHON على شخص واحد من كل 30 ألفًا ، لذلك فإن التقنية التي اقترحها علماء من جامعة كامبريدج وجامعة بيتسبرغ ومعهد باريس للرؤية ستساعد في إنقاذ البصر لدى آلاف الأشخاص حول العالم. نجحت تقنية العلاج الجيني التي تخضع للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية في علاج 37 مريضًا يعانون من LHON.

ومع ذلك ، في سياق البحث وكشفت التجارب السريرية عن خاصية أخرى مدهشة لنظام الرؤية البشرية. تم حقن الجينات المحورة في عين واحدة ، ولكن لوحظ تحسن كبير في الرؤية في كلتا العينين في 78 ٪ من المرضى الذين تم اختبارهم. تدعم هذه الحقيقة الفرضية القائلة بأن التحسن في الرؤية في العيون غير المعالجة يمكن أن يكون ناتجًا عن نقل ناقل الحمض النووي الفيروسي من العين المحقونة.

تعتمد طريقة علاج LHON الجديدة علىباستخدام جزء معدّل من الحمض النووي rAAV2 / 2-ND4 قادر على استبدال جزء الجين MT-ND4 الذي تحور أثناء المرض. يتم إدخال الناقل الفيروسي عن طريق الحقن في الخلط الزجاجي في مؤخرة العين.

لتأكيد نظرية نقل الحمض النوويتم إدخاله عن طريق الحقن في عين إلى أخرى ، وتم إجراء اختبار إضافي على القرود ذات أعضاء الرؤية المماثلة لتلك الموجودة لدى البشر. بعد ثلاثة أشهر من حقن rAAV2 / 2-ND4 في عين واحدة من الحيوانات ، تم تحليل أجزاء مختلفة من العين والدماغ. نتيجة لذلك ، تم العثور على الحمض النووي للناقل الفيروسي في الجزء الأمامي وشبكية العين والعصب البصري للعين غير المعالجة. وبالتالي ، فإن التحسن غير المتوقع في الرؤية المرئي في العيون غير المعالجة يمكن أن يعكس الانتشار بين العين لـ rAAV2 / 2-ND4.

وفقا للعلماء ، يوفر العلاج الجينيالحل الأمثل لعلاج العديد من الأمراض الوراثية الناتجة عن التغيرات الجينية. في المستقبل ، يمكن علاج أمراض الميتوكوندريا الأخرى بنفس التكنولوجيا.

المصدر: cam